Prvo uređivanje: Transformacija uređivanja gena od mesara do hirurga

• Autor:
• Ime autora

  Quantumrun Foresight
• Može 10, 2023

Iako je revolucionarno, uređivanje gena je bilo područje neizvjesnosti zbog svog sistema odsjecanja oba DNK lanca sklon greškama. Primena montaža će sve to promeniti. Ova metoda koristi novi enzim koji se zove glavni editor, koji može napraviti specifične promjene u genetskom kodu bez rezanja DNK, što omogućava veću preciznost i manje mutacija.

Glavni kontekst uređivanja

Uređivanje gena omogućava naučnicima da izvrše precizne promjene u genetskom kodu živih organizama. Ova tehnologija se može koristiti za različite primjene, uključujući liječenje genetskih bolesti, razvoj novih lijekova i poboljšanje prinosa. Međutim, trenutne metode, kao što je CRISPR-Cas9, oslanjaju se na rezanje oba lanca DNK, što može dovesti do grešaka i nenamjernih mutacija. Prime editing je nova metoda koja ima za cilj prevazilaženje ovih ograničenja. Osim toga, može napraviti širi raspon promjena, uključujući umetanje ili brisanje velikih komada DNK.

2019. godine, istraživači sa Univerziteta Harvard, predvođeni hemičarem i biologom dr. Davidom Liuom, kreirali su primarnu montažu, koja obećava da će biti hirurg koji je potreban za uređivanje gena tako što će seći samo jedan lanac prema potrebi. Rane verzije ove tehnike imale su ograničenja, kao što je mogućnost uređivanja samo određenih tipova ćelija. Godine 2021., poboljšana verzija, nazvana twin prime editing, uvela je dvije pegRNA (osnovne RNK vodiče za uređivanje, koje služe kao alat za rezanje) koje mogu uređivati ​​opsežnije sekvence DNK (više od 5,000 baznih parova, koji su prečke DNK ljestvice ).

U međuvremenu, istraživači sa Instituta Broad pronašli su načine da poboljšaju efikasnost primarnog uređivanja identifikacijom ćelijskih puteva koji ograničavaju njegovu efikasnost. Studija je pokazala da novi sistemi mogu efikasnije uređivati ​​mutacije koje uzrokuju Alchajmerovu bolest, bolest srca, bolesti srpastih ćelija, prionske bolesti i dijabetes tipa 2 sa manje neželjenih posljedica.

Ometajući uticaj

Prvo uređivanje može ispraviti složenije mutacije tako što ima pouzdaniji mehanizam supstitucije, umetanja i brisanja DNK. Sposobnost tehnologije da djeluje na većim genima također je važan korak, jer se 14 posto tipova mutacija nalazi u ovim tipovima gena. Dr. Liu i njegov tim priznaju da je tehnologija još uvijek u ranoj fazi, čak i sa svim potencijalima. Ipak, oni provode daljnja istraživanja kako bi jednog dana koristili tehnologiju za terapiju. U najmanju ruku, nadaju se da će i drugi istraživački timovi eksperimentirati s tehnologijom i razviti svoja poboljšanja i slučajeve upotrebe. 

Saradnja istraživačkih grupa će se vjerovatno povećati kako se više eksperimenata bude provodilo u ovoj oblasti. Na primjer, Cell studija je uključivala partnerstva između Univerziteta Harvard, Univerziteta Princeton, Univerziteta Kalifornije u San Francisku, Massachusetts Institute of Technology i Howard Hughes Medical Institute, između ostalih. Prema riječima istraživača, kroz saradnju sa različitim timovima, uspjeli su da shvate mehanizam prve montaže i unaprijede određene aspekte sistema. Nadalje, partnerstvo služi kao odlična ilustracija kako duboko razumijevanje može voditi eksperimentalno planiranje.

Aplikacije za premijerno uređivanje

Neke aplikacije za primarno uređivanje mogu uključivati:

• Naučnici koriste tehnologiju za uzgoj zdravih stanica i organa za transplantaciju, osim što direktno ispravljaju mutacije.
• Prijelaz sa terapije i korekcije na poboljšanja gena kao što su visina, boja očiju i tip tijela.
• Prvo uređivanje se koristi za poboljšanje prinosa usjeva i otpornosti na štetočine i bolesti. Takođe se može koristiti za stvaranje novih vrsta useva koji su bolje prilagođeni različitim klimatskim uslovima ili uslovima uzgoja.
• Stvaranje novih vrsta bakterija i drugih organizama korisnih za industrijske procese, kao što su proizvodnja biogoriva ili čišćenje zagađenja okoliša.
• Povećane radne mogućnosti za istraživačke laboratorije, genetičare i stručnjake za biotehnologiju.

Pitanja koja treba razmotriti

• Kako bi vlade mogle regulirati premijerno uređivanje?
• Šta mislite, kako drugačije montaža može promijeniti način na koji se liječe i dijagnosticiraju genetske bolesti?