Prime editing: Trasfurmà l'editing geneticu da macellaio à chirurgu

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  Quantumrun Foresight
• Chì 10, 2023

Mentre era rivoluzionaria, l'editazione di geni hè stata una zona di incertezza per via di u so sistema propensu à l'errore di taglià i dui filamenti di DNA. Prime editing hè per cambià tuttu ciò. Stu metudu usa una nova enzima chjamata prima editore, chì pò fà cambiamenti specifichi à u codice geneticu senza cutà l'ADN, chì permette più precisione è menu mutazioni.

Primu cuntestu di edizione

L'editura genetica permette à i scientisti di fà cambiamenti precisi à u codice geneticu di l'organi viventi. Sta tecnulugia pò esse aduprata per diverse applicazioni, cumprese u trattamentu di e malatie genetiche, u sviluppu di novi medicini è a migliurà a pruduzzioni di culturi. In ogni casu, i metudi attuali, cum'è CRISPR-Cas9, s'appoghjanu nantu à u tagliu di i dui filamenti di DNA, chì ponu intruduce errori è mutazioni micca intenzioni. Prime editing hè un novu metudu chì hà da scopu di superà queste limitazioni. Inoltre, pò fà una gamma più larga di cambiamenti, cumprese l'inserzione o l'eliminazione di grossi pezzi di DNA.

In u 2019, i circadori di l'Università di Harvard, guidati da u chimicu è u biologu Dr David Liu, anu creatu l'editing primariu, chì prumetti d'esse u chirurgu chì l'editing di geni hà bisognu tagliando solu un filu cum'è necessariu. I primi versioni di sta tecnica avianu limitazioni, cum'è esse capace di edità solu tippi specifichi di cellule. In u 2021, una versione mejorata, chjamata twin prime editing, hà introduttu dui pegRNAs (RNA di guida di edizione prima, chì servenu cum'è strumentu di taglio) chì ponu edità sequenze di DNA più estese (più di 5,000 coppie di basi, chì sò i scalini di a scala di DNA). ).

Intantu, i circadori di u Broad Institute anu truvatu modi per migliurà l'efficienza di l'editing primariu identificendu e viaghji cellulari chì limitanu a so efficacità. U studiu hà dimustratu chì i novi sistemi ponu edità in modu più efficace mutazioni chì causanu Alzheimer, malatie cardiache, drepanocitosi, malatie prioni è diabete di tipu 2 cù menu cunsiquenzi imprevisti.

Impact disruptive

L'editura prima pò curregge mutazioni più cumplesse per avè un mecanismu di sustituzione, inserimentu è eliminazione di DNA più affidabile. A capacità di a tecnulugia di fà nantu à i geni più grande hè ancu un passu impurtante, postu chì u 14 per centu di i tipi di mutazione si trovanu in questi tipi di geni. U duttore Liu è a so squadra ricunnosce chì a tecnulugia hè sempre in i so primi stadi, ancu cù tutte e putenziali. Eppuru, anu realizatu più studii per un ghjornu aduprà a tecnulugia per a terapia. À u minimu, speranu chì altre squadre di ricerca sperimentanu ancu cù a tecnulugia è sviluppà e so migliure è i casi d'usu. 

A cullaburazione di u gruppu di ricerca prubabilmente aumenterà cum'è più esperimenti sò fatti in questu campu. Per esempiu, u studiu Cell hà prisentatu partenarii trà l'Università di Harvard, l'Università di Princeton, l'Università di California San Francisco, l'Istitutu di Tecnulugia di Massachusetts è l'Istitutu Medicu Howard Hughes, frà altri. Sicondu i circadori, attraversu a cullaburazione cù diverse squadre, anu sappiutu capisce u miccanisimu di l'editura prima è rinfurzà certi aspetti di u sistema. Inoltre, a cullaburazione serve cum'è una grande illustrazione di cumu una cunniscenza profonda pò guidà a pianificazione sperimentale.

Applicazioni per l'editing primariu

Alcune applicazioni per a prima edizione ponu include:

• I scientisti chì utilizanu a tecnulugia per cultivà cellule è organi sani per u trasplante fora di corregge direttamente mutazioni.
• Una transizione da a terapèutica è a correzione in i rinforzi di geni cum'è l'altezza, u culore di l'ochji è u tipu di corpu.
• Prima edizione hè aduprata per migliurà a pruduzzioni di culturi è a resistenza à i pesti è e malatie. Puderia ancu esse usatu per creà novi tippi di culturi chì sò megliu adattati per i diversi climi o cundizioni di crescita.
• Creazione di novi tippi di batteri è altri organismi benefizii per i prucessi industriali, cum'è a pruduzzione di biocarburanti o a pulitura di a contaminazione ambientale.
• Aumentate l'opportunità di travagliu per i laboratori di ricerca, i genetisti è i prufessiunali di biotecnologia.

Dumande da cunsiderà

• Cumu puderianu i guverni à regulà l'editing primariu?
• Cumu altrimenti pensate chì l'editing primariu pò cambià cumu si trattanu è diagnosticate e malatie genetiche?