Golygu cysefin: Trawsnewid golygu genynnau o gigydd i lawfeddyg

• Awdur:
• enw awdur

  Rhagolwg Quantumrun
• Efallai y 10, 2023

Er ei fod yn chwyldroadol, mae golygu genynnau wedi bod yn faes o ansicrwydd oherwydd ei system sy'n dueddol o gamgymeriadau o dorri'r ddau edefyn DNA. Mae golygu cysefin ar fin newid hynny i gyd. Mae'r dull hwn yn defnyddio ensym newydd o'r enw prif olygydd, a all wneud newidiadau penodol i'r cod genetig heb dorri'r DNA, gan ganiatáu ar gyfer mwy o fanylder a llai o dreigladau.

Cyd-destun golygu cysefin

Mae golygu genynnau yn caniatáu i wyddonwyr wneud newidiadau manwl gywir i god genetig organebau byw. Gellir defnyddio'r dechnoleg hon ar gyfer cymwysiadau amrywiol, gan gynnwys trin clefydau genetig, datblygu meddyginiaethau newydd, a gwella cynnyrch cnydau. Fodd bynnag, mae'r dulliau presennol, megis CRISPR-Cas9, yn dibynnu ar dorri'r ddau edefyn o DNA, a all gyflwyno gwallau a threigladau anfwriadol. Mae golygu cysefin yn ddull newydd sy'n ceisio goresgyn y cyfyngiadau hyn. Yn ogystal, gall wneud ystod ehangach o newidiadau, gan gynnwys mewnosod neu ddileu darnau mawr o DNA.

Yn 2019, creodd ymchwilwyr Prifysgol Harvard, dan arweiniad y cemegydd a'r biolegydd Dr David Liu, olygu cysefin, sy'n argoeli i fod y llawfeddyg y mae ei angen ar olygu genynnau trwy dorri un llinyn yn unig yn ôl yr angen. Roedd gan fersiynau cynnar y dechneg hon gyfyngiadau, megis gallu golygu mathau penodol o gelloedd yn unig. Yn 2021, cyflwynodd fersiwn well, a elwir yn golygu cysefin twin, ddau begRNA (RNAs canllaw golygu cysefin, sy'n gweithredu fel yr offeryn torri) sy'n gallu golygu dilyniannau DNA mwy helaeth (mwy na 5,000 o barau sylfaen, sef risiau'r ysgol DNA. ).

Yn y cyfamser, canfu ymchwilwyr yn y Sefydliad Broad ffyrdd o wella effeithlonrwydd golygu cysefin trwy nodi llwybrau cellog sy'n cyfyngu ar ei effeithiolrwydd. Dangosodd yr astudiaeth y gall y systemau newydd olygu treigladau sy'n achosi Alzheimer, clefyd y galon, cryman-gell, afiechydon prion, a diabetes math 2 yn fwy effeithiol gyda llai o ganlyniadau anfwriadol.

Effaith aflonyddgar

Gall golygu cysefin gywiro treigladau mwy cymhleth trwy gael mecanwaith amnewid, mewnosod a dileu DNA mwy dibynadwy. Mae gallu'r dechnoleg i berfformio ar enynnau mwy hefyd yn gam pwysig, gan fod 14 y cant o fathau o dreigladau i'w cael yn y mathau hyn o enynnau. Mae Dr Liu a'i dîm yn cydnabod bod y dechnoleg yn dal yn ei gamau cynnar, hyd yn oed gyda'r holl botensial. Er hynny, maen nhw'n cynnal astudiaethau pellach i ddefnyddio'r dechnoleg ar gyfer therapiwteg rywbryd. O leiaf, maen nhw'n gobeithio y bydd timau ymchwil eraill hefyd yn arbrofi gyda'r dechnoleg ac yn datblygu eu hachosion gwelliannau a defnydd. 

Bydd cydweithio â grwpiau ymchwil yn debygol o gynyddu wrth i fwy o arbrofion gael eu cynnal yn y maes hwn. Er enghraifft, roedd astudiaeth Cell yn cynnwys partneriaethau ymhlith Prifysgol Harvard, Prifysgol Princeton, Prifysgol California San Francisco, Sefydliad Technoleg Massachusetts, a Sefydliad Meddygol Howard Hughes, ymhlith eraill. Yn ôl yr ymchwilwyr, trwy gydweithio â thimau amrywiol, roeddent yn gallu deall mecanwaith prif olygu a gwella rhai agweddau ar y system. Ymhellach, mae'r bartneriaeth yn enghraifft wych o sut y gall dealltwriaeth ddofn arwain cynllunio arbrofol.

Ceisiadau ar gyfer golygu cysefin

Gall rhai cymwysiadau ar gyfer golygu cysefin gynnwys:

• Gwyddonwyr yn defnyddio'r dechnoleg i dyfu celloedd iach ac organau i'w trawsblannu ar wahân i gywiro treigladau yn uniongyrchol.
• Trawsnewidiad o therapiwteg a chywiro i welliannau genynnau fel taldra, lliw llygaid, a math o gorff.
• Mae golygu cysefin yn cael ei ddefnyddio i wella cnwd cnydau ac ymwrthedd i blâu a chlefydau. Gellid ei ddefnyddio hefyd i greu mathau newydd o gnydau sy'n fwy addas ar gyfer gwahanol hinsoddau neu amodau tyfu.
• Creu mathau newydd o facteria ac organebau eraill sy'n fuddiol ar gyfer prosesau diwydiannol, megis cynhyrchu biodanwyddau neu lanhau llygredd amgylcheddol.
• Mwy o gyfleoedd gwaith i labordai ymchwil, genetegwyr a gweithwyr proffesiynol biotechnoleg.

Cwestiynau i'w hystyried

• Sut gallai llywodraethau reoleiddio prif olygu?
• Ym mha ffordd arall ydych chi'n meddwl y gall golygu cysefin newid sut mae clefydau genetig yn cael eu trin a'u diagnosio?