Prime Editing: Transformation der Genbearbeitung vom Metzger zum Chirurgen

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  Quantumrun-Vorausschau
• 10. Mai 2023

Obwohl die Genbearbeitung revolutionär war, war sie aufgrund ihres fehleranfälligen Systems zum Abschneiden beider DNA-Stränge ein Bereich der Unsicherheit. Prime Editing ist dabei, all das zu ändern. Diese Methode verwendet ein neues Enzym namens Prime Editor, das spezifische Änderungen am genetischen Code vornehmen kann, ohne die DNA zu schneiden, was mehr Präzision und weniger Mutationen ermöglicht.

Erster Bearbeitungskontext

Gene Editing ermöglicht es Wissenschaftlern, präzise Änderungen am genetischen Code lebender Organismen vorzunehmen. Diese Technologie kann für verschiedene Anwendungen eingesetzt werden, darunter die Behandlung genetischer Krankheiten, die Entwicklung neuer Medikamente und die Verbesserung der Ernteerträge. Die aktuellen Methoden wie CRISPR-Cas9 beruhen jedoch darauf, beide DNA-Stränge zu schneiden, was zu Fehlern und unbeabsichtigten Mutationen führen kann. Prime Editing ist eine neue Methode, die darauf abzielt, diese Einschränkungen zu überwinden. Darüber hinaus kann es ein breiteres Spektrum an Änderungen vornehmen, einschließlich des Einfügens oder Löschens großer DNA-Blöcke.

Im Jahr 2019 schufen Forscher der Harvard University unter der Leitung des Chemikers und Biologen Dr. David Liu das Prime Editing, das verspricht, der Chirurg zu sein, den die Gen-Editierung benötigt, indem es bei Bedarf nur einen Strang schneidet. Die frühen Versionen dieser Technik hatten Einschränkungen, da sie beispielsweise nur bestimmte Zelltypen bearbeiten konnten. Im Jahr 2021 führte eine verbesserte Version namens Twin Prime Editing zwei pegRNAs (Prime Editing Guide RNAs, die als Schneidwerkzeug dienen) ein, die umfangreichere DNA-Sequenzen (mehr als 5,000 Basenpaare, die die Sprossen der DNA-Leiter darstellen) bearbeiten können ).

In der Zwischenzeit fanden Forscher am Broad Institute Wege, die Effizienz der Prime-Bearbeitung zu verbessern, indem sie zelluläre Signalwege identifizierten, die ihre Wirksamkeit einschränken. Die Studie zeigte, dass die neuen Systeme Mutationen, die Alzheimer, Herzkrankheiten, Sichelzellen, Prionenkrankheiten und Typ-2-Diabetes verursachen, effektiver mit weniger unbeabsichtigten Folgen bearbeiten können.

Störende Wirkung

Prime Editing kann komplexere Mutationen korrigieren, indem es einen zuverlässigeren DNA-Substitutions-, Insertions- und Löschmechanismus hat. Die Fähigkeit der Technologie, größere Gene zu bearbeiten, ist ebenfalls ein wichtiger Schritt, da 14 Prozent der Mutationstypen in diesen Gentypen gefunden werden. Dr. Liu und sein Team erkennen an, dass sich die Technologie trotz ihres ganzen Potenzials noch in einem frühen Stadium befindet. Dennoch führen sie weitere Studien durch, um die Technologie eines Tages für Therapeutika einzusetzen. Zumindest hoffen sie, dass andere Forschungsteams ebenfalls mit der Technologie experimentieren und ihre Verbesserungen und Anwendungsfälle entwickeln. 

Die Zusammenarbeit der Forschungsgruppen wird wahrscheinlich zunehmen, wenn mehr Experimente auf diesem Gebiet durchgeführt werden. So zeigte die Cell-Studie unter anderem Partnerschaften zwischen der Harvard University, der Princeton University, der University of California San Francisco, dem Massachusetts Institute of Technology und dem Howard Hughes Medical Institute. Laut den Forschern konnten sie durch die Zusammenarbeit mit verschiedenen Teams den Mechanismus der Prime-Bearbeitung verstehen und bestimmte Aspekte des Systems verbessern. Darüber hinaus dient die Partnerschaft als großartiges Beispiel dafür, wie ein tiefes Verständnis die experimentelle Planung leiten kann.

Anwendungen für Prime-Bearbeitung

Einige Anwendungen für die Prime-Bearbeitung können Folgendes umfassen:

• Wissenschaftler, die die Technologie verwenden, um gesunde Zellen und Organe für die Transplantation zu züchten, abgesehen von der direkten Korrektur von Mutationen.
• Ein Übergang von Therapeutika und Korrekturen zu Genverbesserungen wie Größe, Augenfarbe und Körpertyp.
• Prime Editing wird verwendet, um die Ernteerträge und die Resistenz gegen Schädlinge und Krankheiten zu verbessern. Es könnte auch verwendet werden, um neue Arten von Nutzpflanzen zu schaffen, die besser für unterschiedliche Klimazonen oder Wachstumsbedingungen geeignet sind.
• Schaffung neuer Arten von Bakterien und anderen Organismen, die für industrielle Prozesse wie die Herstellung von Biokraftstoffen oder die Beseitigung von Umweltverschmutzung von Vorteil sind.
• Erhöhte Arbeitsmöglichkeiten für Forschungslabors, Genetiker und Biotechnologiefachleute.

Fragen zu berücksichtigen

• Wie könnten Regierungen Prime Editing regulieren?
• Wie kann Prime Editing Ihrer Meinung nach die Behandlung und Diagnose von genetischen Krankheiten verändern?