Πρωταρχική επεξεργασία: Μεταμόρφωση της επεξεργασίας γονιδίων από χασάπη σε χειρουργό

• Συγγραφέας:
• όνομα συγγραφέα

  Quantumrun Foresight
• 10 Μαΐου 2023

Αν και επαναστατική, η γονιδιακή επεξεργασία ήταν μια περιοχή αβεβαιότητας λόγω του επιρρεπούς σε σφάλματα συστήματος αποκοπής και των δύο κλώνων DNA. Η βασική επεξεργασία πρόκειται να τα αλλάξει όλα αυτά. Αυτή η μέθοδος χρησιμοποιεί ένα νέο ένζυμο που ονομάζεται prime editor, το οποίο μπορεί να κάνει συγκεκριμένες αλλαγές στον γενετικό κώδικα χωρίς να κόψει το DNA, επιτρέποντας μεγαλύτερη ακρίβεια και λιγότερες μεταλλάξεις.

Πρωταρχικό πλαίσιο επεξεργασίας

Η γονιδιακή επεξεργασία επιτρέπει στους επιστήμονες να κάνουν ακριβείς αλλαγές στον γενετικό κώδικα των ζωντανών οργανισμών. Αυτή η τεχνολογία μπορεί να χρησιμοποιηθεί για διάφορες εφαρμογές, συμπεριλαμβανομένης της θεραπείας γενετικών ασθενειών, της ανάπτυξης νέων φαρμάκων και της βελτίωσης των αποδόσεων των καλλιεργειών. Ωστόσο, οι τρέχουσες μέθοδοι, όπως το CRISPR-Cas9, βασίζονται στην κοπή και των δύο κλώνων του DNA, κάτι που μπορεί να προκαλέσει σφάλματα και ακούσιες μεταλλάξεις. Η αρχική επεξεργασία είναι μια νέα μέθοδος που στοχεύει να ξεπεράσει αυτούς τους περιορισμούς. Επιπλέον, μπορεί να κάνει ένα ευρύτερο φάσμα αλλαγών, συμπεριλαμβανομένης της εισαγωγής ή διαγραφής μεγάλων κομματιών DNA.

Το 2019, ερευνητές του Πανεπιστημίου του Χάρβαρντ, με επικεφαλής τον χημικό και βιολόγο Δρ. David Liu, δημιούργησαν την πρωταρχική επεξεργασία, η οποία υπόσχεται να είναι ο χειρουργός που χρειάζεται η επεξεργασία γονιδίων κόβοντας μόνο ένα σκέλος όπως απαιτείται. Οι πρώτες εκδόσεις αυτής της τεχνικής είχαν περιορισμούς, όπως η δυνατότητα επεξεργασίας μόνο συγκεκριμένων τύπων κελιών. Το 2021, μια βελτιωμένη έκδοση, που ονομάζεται twin prime editing, εισήγαγε δύο pegRNA (αρχικό οδηγό επεξεργασίας RNA, που χρησιμεύουν ως εργαλείο κοπής) που μπορούν να επεξεργαστούν πιο εκτεταμένες αλληλουχίες DNA (πάνω από 5,000 ζεύγη βάσεων, που είναι τα σκαλοπάτια της κλίμακας DNA ).

Εν τω μεταξύ, ερευνητές στο Ινστιτούτο Broad βρήκαν τρόπους για να βελτιώσουν την αποτελεσματικότητα της αρχικής επεξεργασίας εντοπίζοντας κυτταρικές οδούς που περιορίζουν την αποτελεσματικότητά της. Η μελέτη έδειξε ότι τα νέα συστήματα μπορούν να επεξεργαστούν πιο αποτελεσματικά τις μεταλλάξεις που προκαλούν Αλτσχάιμερ, καρδιακές παθήσεις, δρεπανοκυτταρική αναιμία, ασθένειες πριόν και διαβήτη τύπου 2 με λιγότερες ανεπιθύμητες συνέπειες.

Αποδιοργανωτικός αντίκτυπος

Η αρχική επεξεργασία μπορεί να διορθώσει πιο σύνθετες μεταλλάξεις έχοντας έναν πιο αξιόπιστο μηχανισμό υποκατάστασης, εισαγωγής και διαγραφής DNA. Η ικανότητα της τεχνολογίας να αποδίδει σε μεγαλύτερα γονίδια είναι επίσης ένα σημαντικό βήμα, καθώς το 14 τοις εκατό των τύπων μεταλλάξεων βρίσκονται σε αυτούς τους τύπους γονιδίων. Ο Δρ. Liu και η ομάδα του αναγνωρίζουν ότι η τεχνολογία βρίσκεται ακόμα στα αρχικά της στάδια, ακόμη και με όλες τις δυνατότητες. Ωστόσο, διεξάγουν περαιτέρω μελέτες για να χρησιμοποιήσουν κάποια μέρα την τεχνολογία για θεραπευτικούς σκοπούς. Τουλάχιστον, ελπίζουν ότι και άλλες ερευνητικές ομάδες θα πειραματιστούν με την τεχνολογία και θα αναπτύξουν τις βελτιώσεις και τις περιπτώσεις χρήσης τους. 

Η συνεργασία των ερευνητικών ομάδων πιθανότατα θα αυξηθεί καθώς διεξάγονται περισσότερα πειράματα σε αυτόν τον τομέα. Για παράδειγμα, η μελέτη Cell παρουσίασε συνεργασίες μεταξύ του Πανεπιστημίου του Χάρβαρντ, του Πανεπιστημίου Πρίνστον, του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνια του Σαν Φρανσίσκο, του Ινστιτούτου Τεχνολογίας της Μασαχουσέτης και του Ιατρικού Ινστιτούτου Howard Hughes, μεταξύ άλλων. Σύμφωνα με τους ερευνητές, μέσω της συνεργασίας με διάφορες ομάδες, μπόρεσαν να κατανοήσουν τον μηχανισμό της αρχικής επεξεργασίας και να βελτιώσουν ορισμένες πτυχές του συστήματος. Επιπλέον, η συνεργασία χρησιμεύει ως μια εξαιρετική απεικόνιση του πώς μια βαθιά κατανόηση μπορεί να καθοδηγήσει τον πειραματικό σχεδιασμό.

Εφαρμογές για πρωταρχική επεξεργασία

Ορισμένες εφαρμογές για πρωταρχική επεξεργασία μπορεί να περιλαμβάνουν:

• Οι επιστήμονες χρησιμοποιούν την τεχνολογία για να αναπτύξουν υγιή κύτταρα και όργανα για μεταμόσχευση εκτός από τη διόρθωση των μεταλλάξεων απευθείας.
• Μετάβαση από τη θεραπεία και τη διόρθωση σε γονιδιακές βελτιώσεις όπως το ύψος, το χρώμα των ματιών και ο σωματότυπος.
• Η βασική επεξεργασία χρησιμοποιείται για τη βελτίωση των αποδόσεων των καλλιεργειών και της αντοχής σε παράσιτα και ασθένειες. Θα μπορούσε επίσης να χρησιμοποιηθεί για τη δημιουργία νέων τύπων καλλιεργειών που ταιριάζουν καλύτερα σε διαφορετικά κλίματα ή συνθήκες καλλιέργειας.
• Δημιουργία νέων τύπων βακτηρίων και άλλων οργανισμών ωφέλιμων για βιομηχανικές διεργασίες, όπως η παραγωγή βιοκαυσίμων ή ο καθαρισμός της περιβαλλοντικής ρύπανσης.
• Αυξημένες ευκαιρίες εργασίας για ερευνητικά εργαστήρια, γενετιστές και επαγγελματίες βιοτεχνολογίας.

Ερωτήσεις προς εξέταση

• Πώς μπορούν οι κυβερνήσεις να ρυθμίσουν την αρχική επεξεργασία;
• Πώς αλλιώς πιστεύετε ότι η βασική επεξεργασία μπορεί να αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζονται και διαγιγνώσκονται οι γενετικές ασθένειες;