Primera edición: transformando la edición de genes de carnicero a cirujano

• Escrito por:
• Nombre del autor

  Previsión Quantumrun
• 10 de mayo de 2023

Aunque revolucionaria, la edición de genes ha sido un área de incertidumbre debido a su sistema propenso a errores de cortar ambas hebras de ADN. La edición principal está a punto de cambiar todo eso. Este método utiliza una nueva enzima llamada editor principal, que puede realizar cambios específicos en el código genético sin cortar el ADN, lo que permite una mayor precisión y menos mutaciones.

Contexto de edición principal

La edición de genes permite a los científicos realizar cambios precisos en el código genético de los organismos vivos. Esta tecnología se puede utilizar para diversas aplicaciones, incluido el tratamiento de enfermedades genéticas, el desarrollo de nuevos medicamentos y la mejora del rendimiento de los cultivos. Sin embargo, los métodos actuales, como CRISPR-Cas9, se basan en cortar ambas cadenas de ADN, lo que puede introducir errores y mutaciones no deseadas. La edición principal es un nuevo método que pretende superar estas limitaciones. Además, puede realizar una gama más amplia de cambios, incluida la inserción o eliminación de grandes fragmentos de ADN.

En 2019, investigadores de la Universidad de Harvard, dirigidos por el químico y biólogo Dr. David Liu, crearon la edición principal, que promete ser el cirujano que necesita la edición de genes al cortar solo una hebra según sea necesario. Las primeras versiones de esta técnica tenían limitaciones, como poder editar solo tipos específicos de celdas. En 2021, una versión mejorada, llamada edición principal gemela, introdujo dos pegRNA (ARN guía de edición principal, que sirven como herramienta de corte) que pueden editar secuencias de ADN más extensas (más de 5,000 pares de bases, que son los peldaños de la escalera de ADN). ).

Mientras tanto, los investigadores del Instituto Broad encontraron formas de mejorar la eficiencia de la edición principal mediante la identificación de vías celulares que limitan su eficacia. El estudio mostró que los nuevos sistemas pueden editar de manera más efectiva las mutaciones que causan el Alzheimer, las enfermedades cardíacas, las células falciformes, las enfermedades priónicas y la diabetes tipo 2 con menos consecuencias no deseadas.

Impacto disruptivo

La edición principal puede corregir mutaciones más complejas al tener un mecanismo de sustitución, inserción y eliminación de ADN más confiable. La capacidad de la tecnología para funcionar en genes más grandes también es un paso importante, ya que el 14 por ciento de los tipos de mutaciones se encuentran en estos tipos de genes. El Dr. Liu y su equipo reconocen que la tecnología aún se encuentra en sus primeras etapas, incluso con todo el potencial. Aún así, están realizando más estudios para algún día utilizar la tecnología con fines terapéuticos. Como mínimo, esperan que otros equipos de investigación también experimenten con la tecnología y desarrollen sus mejoras y casos de uso. 

La colaboración del grupo de investigación probablemente aumentará a medida que se realicen más experimentos en este campo. Por ejemplo, el estudio de Cell presentó asociaciones entre la Universidad de Harvard, la Universidad de Princeton, la Universidad de California en San Francisco, el Instituto de Tecnología de Massachusetts y el Instituto Médico Howard Hughes, entre otros. Según los investigadores, a través de la colaboración con varios equipos, pudieron comprender el mecanismo de edición principal y mejorar ciertos aspectos del sistema. Además, la asociación sirve como una excelente ilustración de cómo una comprensión profunda puede guiar la planificación experimental.

Aplicaciones para la edición principal

Algunas aplicaciones para la edición principal pueden incluir:

• Los científicos utilizan la tecnología para cultivar células y órganos sanos para trasplantes además de corregir mutaciones directamente.
• Una transición de la terapia y la corrección a las mejoras genéticas, como la altura, el color de los ojos y el tipo de cuerpo.
• La edición principal se utiliza para mejorar el rendimiento de los cultivos y la resistencia a plagas y enfermedades. También podría usarse para crear nuevos tipos de cultivos que se adapten mejor a diferentes climas o condiciones de crecimiento.
• Creación de nuevos tipos de bacterias y otros organismos beneficiosos para los procesos industriales, como la producción de biocombustibles o la limpieza de la contaminación ambiental.
• Mayores oportunidades de trabajo para laboratorios de investigación, genetistas y profesionales de la biotecnología.

Preguntas a considerar

• ¿Cómo podrían los gobiernos regular la edición principal?
• ¿De qué otra manera cree que la edición principal puede cambiar la forma en que se tratan y diagnostican las enfermedades genéticas?