Prime edizioa: geneen edizioa harategitik zirujau izatera eraldatzea

• Egilea:
• Egilearen izena

  Quantumrun Prospektiba
• 10 daiteke, 2023

Iraultzailea izan arren, geneen edizioa ziurgabetasun eremua izan da DNA kateak mozteko akatsetarako joera duen sistemagatik. Prime edizioa hori guztia aldatzear dago. Metodo honek lehen editore izeneko entzima berri bat erabiltzen du, kode genetikoan aldaketa zehatzak egin ditzake DNAa moztu gabe, zehaztasun handiagoa eta mutazio gutxiago izateko.

Prime edizioaren testuingurua

Geneen edizioari esker, zientzialariek izaki bizidunen kode genetikoan aldaketa zehatzak egin ditzakete. Teknologia hau hainbat aplikaziotarako erabil daiteke, besteak beste, gaixotasun genetikoak tratatzeko, sendagai berriak garatzeko eta laboreen etekinak hobetzeko. Hala ere, egungo metodoak, CRISPR-Cas9 adibidez, DNAren bi kateak moztean oinarritzen dira, eta horrek akatsak eta nahi gabeko mutazioak sor ditzake. Prime edizioa muga horiek gainditzea helburu duen metodo berri bat da. Gainera, aldaketa sorta zabalagoa egin dezake, besteak beste, DNA zati handiak txertatzea edo ezabatzea.

2019an, Harvard Unibertsitateko ikertzaileek, David Liu doktorea kimikari eta biologoak zuzenduta, lehen edizioa sortu zuten, eta geneen edizioak behar duen zirujaua izango dela agintzen du, behar den moduan adar bakarra moztuz. Teknika honen lehen bertsioek mugak zituzten, hala nola, zelula mota zehatzak soilik editatzeko gai izatea. 2021ean, bertsio hobetu batek, twin prime editing izenekoak, bi pegRNA sartu zituen (lehen edizioko gida RNAak, ebaketa tresna gisa balio dutenak) DNA sekuentzia zabalagoak edita ditzaketenak (5,000 oinarri-pare baino gehiago, DNAren eskaileraren mailak direnak). ).

Bien bitartean, Broad Institute-ko ikertzaileek lehen edizioaren eraginkortasuna hobetzeko bideak aurkitu zituzten, haren eraginkortasuna mugatzen duten bide zelularrak identifikatuz. Ikerketak erakutsi zuen sistema berriek modu eraginkorragoan edita ditzaketela Alzheimerra, bihotzeko gaixotasunak, falzi-zelulak, prioien gaixotasunak eta 2 motako diabetesa eragiten dituzten mutazioak nahigabeko ondorio gutxiagorekin.

Eragin disruptiboa

Prime edizioak mutazio konplexuagoak zuzendu ditzake DNA ordezkatzeko, txertatzeko eta ezabatzeko mekanismo fidagarriagoa izanda. Teknologiak gene handiagoetan egiteko duen gaitasuna ere urrats garrantzitsua da, mutazio moten ehuneko 14 gene mota hauetan aurkitzen baitira. Liu doktoreak eta bere taldeak aitortzen dute teknologia oraindik hasierako fasean dagoela, nahiz eta potentzial guztiarekin. Hala ere, ikerketa gehiago egiten ari dira noizbait teknologia terapeutikorako erabiltzeko. Gutxienez, beste ikerketa talde batzuek ere teknologiarekin esperimentatu eta haien hobekuntzak eta erabilera kasuak garatuko dituztela espero dute. 

Ikerketa taldeen lankidetza areagotu egingo da, alor honetan esperimentu gehiago egiten diren heinean. Esaterako, Cell ikerketak Harvard Unibertsitatea, Princeton Unibertsitatea, Kaliforniako San Frantziskoko Unibertsitatea, Massachusetts Institute of Technology eta Howard Hughes Medical Institute-ren arteko lankidetzak agertu zituen, besteak beste. Ikertzaileen arabera, hainbat talderekin elkarlanean, lehen edizioaren mekanismoa ulertu eta sistemaren zenbait alderdi hobetu ahal izan zuten. Gainera, lankidetzak ulermen sakon batek plangintza esperimentala nola bideratu dezakeen erakusten du.

Lehen ediziorako aplikazioak

Lehen ediziorako aplikazio batzuk honako hauek izan daitezke:

• Zientzialariek teknologia erabiltzen duten zelula eta organo osasuntsuak transplantatzeko mutazioak zuzenean zuzentzeaz gain.
• Terapiatik eta zuzenketatik geneen hobekuntzetara pasatzea, hala nola altuera, begien kolorea eta gorputz mota.
• Lehen edizioa laboreen etekinak eta izurrite eta gaixotasunekiko erresistentzia hobetzeko erabiltzen da. Klima edo hazkuntza baldintza ezberdinetara hobeto egokitzen diren labore mota berriak sortzeko ere erabil liteke.
• Bakterio mota berriak eta industria prozesuetarako onuragarriak diren beste organismo batzuk sortzea, hala nola bioerregaiak ekoizteko edo ingurumenaren kutsadura garbitzeko.
• Ikerketa-laborategiak, genetistak eta bioteknologiako profesionalentzako lan-aukerak areagotzea.

Kontuan hartu beharreko galderak

• Nola arau dezakete gobernuek lehen edizioa?
• Bestela, nola uste duzu lehen edizioak alda dezakeela gaixotasun genetikoak nola tratatu eta diagnostikatzen diren?