پس از دهه‌ها تحقیق علمی شدید در زمینه توسعه فناوری‌های ویرایش ژن، و بیش از چند ناکامی، این رشته در سال‌های اخیر داستان‌های موفقیت‌آمیزی تولید کرده است که نشان می‌دهد آژانس‌های نظارتی به احتمال زیاد به احتمال زیاد داده‌های ایمنی، کارایی و دوام را برای تایید می‌پذیرند. چنین درمان هایی این پیشرفت‌ها با یک سری تأییدیه FDA در سال 2023 به اوج خود رسیده است که هر کدام اولین ژن درمانی برای بیماری‌های نادر مختلف است.