ویرایش اولیه: تبدیل ویرایش ژن از قصاب به جراح

• نویسنده:
• نام نویسنده

  آینده نگاری کوانتوم ران
• ممکن است 10، 2023

در حالی که ویرایش ژن انقلابی بود، به دلیل سیستم مستعد خطا در قطع هر دو رشته DNA، منطقه ای از عدم قطعیت بوده است. ویرایش اصلی در شرف تغییر است. این روش از یک آنزیم جدید به نام ویرایشگر اولیه استفاده می کند که می تواند تغییرات خاصی را در کد ژنتیکی بدون برش DNA ایجاد کند و امکان دقت بیشتر و جهش های کمتر را فراهم کند.

زمینه ویرایش اصلی

ویرایش ژن به دانشمندان اجازه می دهد تا تغییرات دقیقی در کد ژنتیکی موجودات زنده ایجاد کنند. این فناوری را می توان برای کاربردهای مختلفی از جمله درمان بیماری های ژنتیکی، توسعه داروهای جدید و بهبود عملکرد محصول استفاده کرد. با این حال، روش‌های فعلی، مانند CRISPR-Cas9، بر برش هر دو رشته DNA تکیه می‌کنند که می‌تواند خطاها و جهش‌های ناخواسته را ایجاد کند. ویرایش اولیه روش جدیدی است که هدف آن غلبه بر این محدودیت ها است. علاوه بر این، می تواند طیف وسیع تری از تغییرات، از جمله قرار دادن یا حذف قطعات بزرگ DNA را ایجاد کند.

در سال 2019، محققان دانشگاه هاروارد به رهبری شیمی‌دان و زیست‌شناس دکتر دیوید لیو، ویرایش اولیه را ایجاد کردند که نوید می‌دهد با بریدن تنها یک رشته در صورت نیاز، جراح مورد نیاز ویرایش ژن باشد. نسخه‌های اولیه این تکنیک دارای محدودیت‌هایی مانند امکان ویرایش تنها انواع خاصی از سلول‌ها بود. در سال 2021، یک نسخه بهبود یافته به نام ویرایش اول دوقلو، دو pegRNA (RNA راهنمای ویرایش اولیه، که به عنوان ابزار برش عمل می‌کنند) معرفی کرد که می‌توانند توالی‌های DNA گسترده‌تری را ویرایش کنند (بیش از 5,000 جفت باز، که پله‌های نردبان DNA هستند. ).

در همین حال، محققان موسسه Broad با شناسایی مسیرهای سلولی که اثربخشی آن را محدود می‌کنند، راه‌هایی برای بهبود کارایی ویرایش اولیه پیدا کردند. این مطالعه نشان داد که سیستم‌های جدید می‌توانند جهش‌هایی را که باعث آلزایمر، بیماری‌های قلبی، سلول‌های داسی شکل، بیماری‌های پریون و دیابت نوع 2 می‌شوند را با عواقب ناخواسته کمتری به‌طور مؤثرتری ویرایش کنند.

تاثیر مخرب

ویرایش اولیه می‌تواند جهش‌های پیچیده‌تر را با داشتن مکانیزم جایگزینی، درج و حذف DNA قابل اعتمادتر اصلاح کند. توانایی این فناوری برای عملکرد روی ژن های بزرگتر نیز گام مهمی است، زیرا 14 درصد انواع جهش در این نوع ژن ها یافت می شود. دکتر لیو و تیمش اذعان دارند که این فناوری حتی با وجود تمام پتانسیل ها هنوز در مراحل اولیه خود است. با این حال، آنها در حال انجام مطالعات بیشتری هستند تا روزی از این فناوری برای درمان استفاده کنند. حداقل، آنها امیدوارند که سایر تیم های تحقیقاتی نیز با این فناوری آزمایش کنند و پیشرفت ها و موارد استفاده خود را توسعه دهند. 

احتمالاً با انجام آزمایش‌های بیشتر در این زمینه، همکاری گروه‌های تحقیقاتی افزایش خواهد یافت. به عنوان مثال، مطالعه سلول مشارکت بین دانشگاه هاروارد، دانشگاه پرینستون، دانشگاه کالیفرنیا سانفرانسیسکو، موسسه فناوری ماساچوست، و موسسه پزشکی هاوارد هیوز و دیگران را نشان داد. به گفته محققان، از طریق همکاری با تیم های مختلف، آنها توانستند مکانیسم ویرایش اولیه را درک کنند و جنبه های خاصی از سیستم را ارتقا دهند. علاوه بر این، این مشارکت به عنوان یک نمونه عالی از چگونگی درک عمیق می تواند برنامه ریزی تجربی را هدایت کند.

برنامه های کاربردی برای ویرایش اولیه

برخی از برنامه های کاربردی برای ویرایش اصلی ممکن است شامل موارد زیر باشد:

• دانشمندان از این فناوری برای رشد سلول‌ها و اندام‌های سالم برای پیوند جدا از اصلاح مستقیم جهش‌ها استفاده می‌کنند.
• گذر از درمان و اصلاح به بهبودهای ژنی مانند قد، رنگ چشم و نوع بدن.
• از ویرایش اولیه برای بهبود عملکرد محصول و مقاومت در برابر آفات و بیماری ها استفاده می شود. همچنین می‌توان از آن برای ایجاد انواع جدیدی از محصولات زراعی استفاده کرد که برای آب و هوای مختلف یا شرایط رشد مناسب‌تر هستند.
• ایجاد انواع جدیدی از باکتری ها و سایر موجودات مفید برای فرآیندهای صنعتی، مانند تولید سوخت های زیستی یا پاکسازی آلودگی های محیطی.
• افزایش فرصت های کاری برای آزمایشگاه های تحقیقاتی، متخصصان ژنتیک و متخصصان بیوتکنولوژی.

سوالاتی که باید در نظر گرفته شود

• چگونه دولت ها می توانند ویرایش اصلی را تنظیم کنند؟
• به نظر شما چگونه ویرایش اولیه می تواند نحوه درمان و تشخیص بیماری های ژنتیکی را تغییر دهد؟