Édition principale : Transformer l'édition de gènes du boucher au chirurgien

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  Prévision quantique
• 10 mai 2023

Bien que révolutionnaire, l'édition de gènes a été une zone d'incertitude en raison de son système sujet aux erreurs consistant à couper les deux brins d'ADN. L'édition Prime est sur le point de changer tout cela. Cette méthode utilise une nouvelle enzyme appelée éditeur principal, qui peut apporter des modifications spécifiques au code génétique sans couper l'ADN, permettant plus de précision et moins de mutations.

Premier contexte d'édition

L'édition de gènes permet aux scientifiques d'apporter des modifications précises au code génétique des organismes vivants. Cette technologie peut être utilisée pour diverses applications, notamment le traitement des maladies génétiques, le développement de nouveaux médicaments et l'amélioration des rendements des cultures. Cependant, les méthodes actuelles, telles que CRISPR-Cas9, reposent sur la coupure des deux brins d'ADN, ce qui peut introduire des erreurs et des mutations involontaires. L'édition principale est une nouvelle méthode qui vise à surmonter ces limitations. De plus, il peut apporter un plus large éventail de modifications, notamment l'insertion ou la suppression de gros morceaux d'ADN.

En 2019, des chercheurs de l'Université de Harvard, dirigés par le chimiste et biologiste Dr David Liu, ont créé l'édition principale, qui promet d'être le chirurgien dont l'édition génétique a besoin en coupant un seul brin au besoin. Les premières versions de cette technique présentaient des limites, telles que la possibilité de modifier uniquement des types de cellules spécifiques. En 2021, une version améliorée, appelée édition twin prime, a introduit deux pegARN (ARN guides d'édition principaux, qui servent d'outil de coupe) capables d'éditer des séquences d'ADN plus étendues (plus de 5,000 XNUMX paires de bases, qui sont les échelons de l'échelle d'ADN ).

Pendant ce temps, les chercheurs du Broad Institute ont trouvé des moyens d'améliorer l'efficacité de l'édition principale en identifiant les voies cellulaires qui limitent son efficacité. L'étude a montré que les nouveaux systèmes peuvent modifier plus efficacement les mutations qui causent la maladie d'Alzheimer, les maladies cardiaques, la drépanocytose, les maladies à prions et le diabète de type 2 avec moins de conséquences imprévues.

Impact perturbateur

L'édition principale peut corriger des mutations plus complexes en ayant un mécanisme de substitution, d'insertion et de suppression d'ADN plus fiable. La capacité de la technologie à fonctionner sur des gènes plus gros est également une étape importante, car 14 % des types de mutations se trouvent dans ces types de gènes. Le Dr Liu et son équipe reconnaissent que la technologie en est encore à ses débuts, même avec tout le potentiel. Pourtant, ils mènent d'autres études pour utiliser un jour la technologie à des fins thérapeutiques. À tout le moins, ils espèrent que d'autres équipes de recherche expérimenteront également la technologie et développeront leurs améliorations et leurs cas d'utilisation. 

La collaboration des groupes de recherche augmentera probablement à mesure que d'autres expériences seront menées dans ce domaine. Par exemple, l'étude Cell comprenait des partenariats entre l'Université de Harvard, l'Université de Princeton, l'Université de Californie à San Francisco, le Massachusetts Institute of Technology et le Howard Hughes Medical Institute, entre autres. Selon les chercheurs, grâce à la collaboration avec diverses équipes, ils ont pu appréhender le mécanisme du premier montage et améliorer certains aspects du système. De plus, le partenariat illustre parfaitement comment une compréhension approfondie peut guider la planification expérimentale.

Applications pour l'édition principale

Certaines applications pour l'édition principale peuvent inclure :

• Les scientifiques utilisent la technologie pour cultiver des cellules et des organes sains à transplanter en plus de corriger directement les mutations.
• Une transition de la thérapeutique et de la correction vers des améliorations génétiques telles que la taille, la couleur des yeux et le type de corps.
• L'édition principale est utilisée pour améliorer les rendements des cultures et la résistance aux ravageurs et aux maladies. Il pourrait également être utilisé pour créer de nouveaux types de cultures mieux adaptées à différents climats ou conditions de croissance.
• Création de nouveaux types de bactéries et d'autres organismes bénéfiques pour les processus industriels, tels que la production de biocarburants ou la dépollution de l'environnement.
• Augmentation des opportunités de travail pour les laboratoires de recherche, les généticiens et les professionnels de la biotechnologie.

Questions à considérer

• Comment les gouvernements pourraient-ils réglementer l'édition principale ?
• Sinon, comment pensez-vous que l'édition principale peut changer la façon dont les maladies génétiques sont traitées et diagnostiquées ?