Prime editing: transformando a edición xenética de carniceiro a cirurxián

CRÉDITO DA IMAXE:
Crédito da imaxe
iStock

Prime editing: transformando a edición xenética de carniceiro a cirurxián

Prime editing: transformando a edición xenética de carniceiro a cirurxián

Texto do subtítulo
Prime editing promete converter o proceso de edición xenética na súa versión máis precisa ata agora.
    • autor:
    • nome do autor
      Previsión de Quantumrun
    • Pode 10, 2023

    Aínda que foi revolucionaria, a edición de xenes foi unha área de incerteza debido ao seu sistema propenso a erros de cortar ambas cadeas de ADN. A edición Prime está a piques de cambiar todo iso. Este método utiliza un novo encima chamado editor principal, que pode facer cambios específicos no código xenético sen cortar o ADN, o que permite máis precisión e menos mutacións.

    Contexto de edición principal

    A edición xenética permite aos científicos facer cambios precisos no código xenético dos organismos vivos. Esta tecnoloxía pódese usar para varias aplicacións, incluíndo o tratamento de enfermidades xenéticas, o desenvolvemento de novos medicamentos e a mellora do rendemento dos cultivos. Non obstante, os métodos actuais, como o CRISPR-Cas9, dependen de cortar ambas cadeas de ADN, o que pode introducir erros e mutacións non intencionadas. A edición Prime é un novo método que pretende superar estas limitacións. Ademais, pode facer unha gama máis ampla de cambios, incluíndo a inserción ou a eliminación de grandes anacos de ADN.

    En 2019, os investigadores da Universidade de Harvard, dirixidos polo químico e biólogo Dr. David Liu, crearon a edición principal, que promete ser o cirurxián que necesita a edición de xenes cortando só unha vertente segundo sexa necesario. As primeiras versións desta técnica tiñan limitacións, como poder editar só tipos específicos de celas. En 2021, unha versión mellorada, chamada twin prime editing, introduciu dous pegRNAs (ARN guía de edición principal, que serven como ferramenta de corte) que poden editar secuencias de ADN máis extensas (máis de 5,000 pares de bases, que son os chanzos da escaleira do ADN). ).

    Mentres tanto, os investigadores do Broad Institute atoparon formas de mellorar a eficiencia da edición principal identificando vías celulares que limitan a súa eficacia. O estudo demostrou que os novos sistemas poden editar de forma máis eficaz as mutacións que causan Alzheimer, enfermidades cardíacas, anemia falciforme, enfermidades priónicas e diabetes tipo 2 con menos consecuencias non desexadas.

    Impacto perturbador

    A edición principal pode corrixir mutacións máis complexas ao ter un mecanismo de substitución, inserción e eliminación de ADN máis fiable. A capacidade da tecnoloxía para funcionar en xenes máis grandes tamén é un paso importante, xa que o 14 por cento dos tipos de mutación atópanse nestes tipos de xenes. O doutor Liu e o seu equipo recoñecen que a tecnoloxía aínda está nos seus primeiros estadios, aínda con todo o potencial. Aínda así, están a realizar máis estudos para utilizar algún día a tecnoloxía para a terapéutica. Polo menos, esperan que outros equipos de investigación tamén experimenten coa tecnoloxía e desenvolvan as súas melloras e casos de uso. 

    A colaboración do grupo de investigación probablemente aumentará a medida que se realicen máis experimentos neste campo. Por exemplo, o estudo Cell presentou asociacións entre a Universidade de Harvard, a Universidade de Princeton, a Universidade de California en San Francisco, o Instituto Tecnolóxico de Massachusetts e o Instituto Médico Howard Hughes, entre outros. Segundo os investigadores, a través da colaboración con varios equipos, puideron comprender o mecanismo da edición principal e mellorar certos aspectos do sistema. Ademais, a asociación serve como unha gran ilustración de como unha comprensión profunda pode guiar a planificación experimental.

    Aplicacións para a edición principal

    Algunhas aplicacións para a edición principal poden incluír:

    • Científicos que usan a tecnoloxía para cultivar células e órganos sans para transplantar ademais de corrixir mutacións directamente.
    • Unha transición da terapéutica e a corrección cara a melloras xenéticas como a altura, a cor dos ollos e o tipo de corpo.
    • A edición principal utilízase para mellorar o rendemento dos cultivos e a resistencia a pragas e enfermidades. Tamén se pode usar para crear novos tipos de cultivos que se adapten mellor a diferentes climas ou condicións de crecemento.
    • Creación de novos tipos de bacterias e outros organismos beneficiosos para procesos industriais, como a produción de biocombustibles ou a limpeza da contaminación ambiental.
    • Aumento das oportunidades de traballo para laboratorios de investigación, xenetistas e profesionais da biotecnoloxía.

    Preguntas a ter en conta

    • Como poderían os gobernos regular a edición principal?
    • De que outra maneira pensas que a edición principal pode cambiar o xeito no que se tratan e diagnostican as enfermidades xenéticas?

    Referencias de insight

    As seguintes ligazóns populares e institucionais foron referenciadas para esta visión: