Glavno uređivanje: Transformacija uređivanja gena iz mesara u kirurga

• Autor:
• ime autora

  Quantumrun Foresight
• Neka 10, 2023

Iako revolucionarno, uređivanje gena bilo je područje nesigurnosti zbog svog sustava sklonog pogreškama odsijecanja oba lanca DNK. Prvo uređivanje će sve to promijeniti. Ova metoda koristi novi enzim nazvan glavni uređivač, koji može napraviti specifične promjene u genetskom kodu bez rezanja DNK, što omogućuje veću preciznost i manje mutacija.

Glavni kontekst uređivanja

Uređivanje gena omogućuje znanstvenicima da naprave precizne promjene u genetskom kodu živih organizama. Ova se tehnologija može koristiti za različite primjene, uključujući liječenje genetskih bolesti, razvoj novih lijekova i poboljšanje prinosa usjeva. Međutim, trenutne metode, kao što je CRISPR-Cas9, oslanjaju se na rezanje oba lanca DNK, što može dovesti do pogrešaka i nenamjernih mutacija. Prvo uređivanje je nova metoda koja nastoji prevladati ta ograničenja. Osim toga, može napraviti širi raspon promjena, uključujući umetanje ili brisanje velikih dijelova DNK.

Godine 2019. istraživači sa Sveučilišta Harvard, predvođeni kemičarom i biologom dr. Davidom Liuom, stvorili su prime editing, koji obećava da će biti kirurg kakav je potreban za uređivanje gena rezanjem samo jedne niti prema potrebi. Rane verzije ove tehnike imale su ograničenja, poput mogućnosti uređivanja samo određenih vrsta ćelija. Godine 2021. poboljšana verzija, nazvana twin prime editing, uvela je dvije pegRNA (prime editing guide RNA, koje služe kao alat za rezanje) koje mogu uređivati ​​opsežnije sekvence DNK (više od 5,000 parova baza, koji su prečke DNK ljestvice ).

U međuvremenu, istraživači na Institutu Broad pronašli su načine za poboljšanje učinkovitosti primarnog uređivanja identificiranjem staničnih putova koji ograničavaju njegovu učinkovitost. Studija je pokazala da novi sustavi mogu učinkovitije uređivati ​​mutacije koje uzrokuju Alzheimerovu bolest, bolesti srca, srpastih stanica, prionske bolesti i dijabetes tipa 2 s manje neželjenih posljedica.

Razarajući učinak

Osnovno uređivanje može ispraviti složenije mutacije uz pomoć pouzdanijeg mehanizma zamjene, umetanja i brisanja DNK. Sposobnost tehnologije da radi na većim genima također je važan korak, budući da se 14 posto tipova mutacija nalazi u tim tipovima gena. Dr. Liu i njegov tim priznaju da je tehnologija još uvijek u ranoj fazi, čak i sa svim potencijalom. Ipak, provode daljnja istraživanja kako bi jednog dana koristili tehnologiju za terapiju. U najmanju ruku, nadaju se da će drugi istraživački timovi također eksperimentirati s tehnologijom i razviti svoja poboljšanja i slučajeve korištenja. 

Suradnja istraživačkih grupa vjerojatno će se povećati kako se više eksperimenata bude provodilo na ovom polju. Na primjer, studija Cell uključila je partnerstva između Sveučilišta Harvard, Sveučilišta Princeton, Sveučilišta Kalifornije u San Franciscu, Massachusetts Institute of Technology i Howard Hughes Medical Institute, među ostalima. Prema riječima istraživača, kroz suradnju s različitim timovima uspjeli su razumjeti mehanizam primarnog uređivanja i poboljšati određene aspekte sustava. Nadalje, partnerstvo služi kao sjajna ilustracija kako duboko razumijevanje može voditi eksperimentalno planiranje.

Aplikacije za prvo uređivanje

Neke aplikacije za glavno uređivanje mogu uključivati:

• Znanstvenici koriste tehnologiju za uzgoj zdravih stanica i organa za transplantaciju osim izravnog ispravljanja mutacija.
• Prijelaz s terapije i korekcije na poboljšanja gena kao što su visina, boja očiju i tip tijela.
• Prvo uređivanje koje se koristi za poboljšanje prinosa i otpornosti na štetočine i bolesti. Također se može koristiti za stvaranje novih vrsta usjeva koji su bolje prilagođeni različitim klimatskim uvjetima ili uvjetima uzgoja.
• Stvaranje novih vrsta bakterija i drugih organizama korisnih za industrijske procese, kao što je proizvodnja biogoriva ili čišćenje onečišćenja okoliša.
• Povećane mogućnosti rada za istraživačke laboratorije, genetičare i biotehnološke stručnjake.

Pitanja za razmatranje

• Kako bi vlade mogle regulirati glavno uređivanje?
• Što inače mislite da primarno uređivanje može promijeniti način na koji se genetske bolesti liječe i dijagnosticiraju?