Elsődleges szerkesztés: A génszerkesztés átalakítása hentesből sebészré

• Szerző:
• Szerző neve

  Quantumrun Foresight
• May 10, 2023

Noha forradalmi jelentőségű, a génszerkesztés bizonytalan terület volt, mivel mindkét DNS-szálat levágja a hibákra hajlamos rendszere. Az elsődleges szerkesztés mindezt megváltoztatja. Ez a módszer egy új enzimet, az úgynevezett prime editort használ, amely specifikus változtatásokat tud végrehajtani a genetikai kódon anélkül, hogy a DNS-t elvágná, így nagyobb pontosságot és kevesebb mutációt tesz lehetővé.

Elsődleges szerkesztési környezet

A génszerkesztés lehetővé teszi a tudósok számára, hogy precíz változtatásokat hajtsanak végre az élő szervezetek genetikai kódjában. Ez a technológia különféle alkalmazásokhoz használható, beleértve a genetikai betegségek kezelését, új gyógyszerek kifejlesztését és a terméshozam javítását. A jelenlegi módszerek, például a CRISPR-Cas9 azonban a DNS mindkét szálának elvágásán alapulnak, ami hibákat és nem kívánt mutációkat okozhat. Az elsődleges szerkesztés egy új módszer, amely ezen korlátok leküzdését célozza. Ezen túlmenően a változtatások szélesebb körét hajthatja végre, beleértve a nagy DNS-darabok beillesztését vagy törlését.

2019-ben a Harvard Egyetem kutatói Dr. David Liu kémikus és biológus vezetésével létrehozták az elsődleges szerkesztést, amely azt ígéri, hogy a génszerkesztésnek szüksége van a sebészre, ha csak az egyik szálat vágja le. Ennek a technikának a korai verzióinak korlátai voltak, például csak bizonyos típusú cellák szerkesztésére volt lehetőség. 2021-ben egy továbbfejlesztett változat, az úgynevezett twin prime editing, bevezetett két pegRNS-t (prime editing guide RNA-k, amelyek vágóeszközként szolgálnak), amelyek kiterjedtebb DNS-szekvenciákat szerkeszthetnek (több mint 5,000 bázispár, amelyek a DNS-létra fokai). ).

Eközben a Broad Institute kutatói megtalálták a módját, hogy javítsák az elsődleges szerkesztés hatékonyságát azáltal, hogy azonosítják a hatékonyságát korlátozó sejtpályákat. A tanulmány kimutatta, hogy az új rendszerek hatékonyabban képesek szerkeszteni az Alzheimer-kórt, szívbetegségeket, sarlósejtes, prionbetegségeket és 2-es típusú cukorbetegséget okozó mutációkat, kevesebb nem kívánt következménnyel.

Bomlasztó hatás

Az elsődleges szerkesztés megbízhatóbb DNS szubsztitúciós, inszerciós és deléciós mechanizmussal javíthatja a bonyolultabb mutációkat. A technológia nagyobb géneken való teljesítőképessége is fontos lépés, mivel a mutációs típusok 14 százaléka az ilyen típusú génekben található. Dr. Liu és csapata elismeri, hogy a technológia még mindig a kezdeti szakaszában van, még akkor is, ha minden potenciált megvan. Ennek ellenére további tanulmányokat folytatnak annak érdekében, hogy a technológiát egyszer terápiás célokra is felhasználhassák. Legalábbis azt remélik, hogy más kutatócsoportok is kísérleteznek majd a technológiával, és kidolgozzák fejlesztéseiket és használati eseteiket. 

A kutatócsoportok együttműködése valószínűleg növekedni fog, ahogy egyre több kísérletet végeznek ezen a területen. Például a Cell-tanulmány többek között a Harvard Egyetem, a Princeton Egyetem, a Kaliforniai Egyetem San Francisco, a Massachusetts Institute of Technology és a Howard Hughes Medical Institute közötti partnerségekről szólt. A kutatók szerint a különböző csapatokkal való együttműködés révén sikerült megérteniük az elsődleges szerkesztés mechanizmusát, és javítani tudták a rendszer bizonyos aspektusait. Ezenkívül a partnerség nagyszerűen szemlélteti, hogy a mély megértés hogyan irányíthatja a kísérleti tervezést.

Alkalmazások elsődleges szerkesztéshez

Néhány elsődleges szerkesztési alkalmazás a következőket tartalmazhatja:

• A technológiát a tudósok egészséges sejtek és szervek transzplantáció céljából történő termesztésére használják, eltekintve a mutációk közvetlen korrigálásától.
• Átmenet a terápiáról és a korrekcióról a génjavítások felé, mint például a magasság, a szemszín és a testtípus.
• Az elsődleges szerkesztést a terméshozam, valamint a kártevőkkel és betegségekkel szembeni ellenállás javítására használják. Használható új típusú növények létrehozására is, amelyek jobban megfelelnek a különböző éghajlati és termesztési feltételeknek.
• Új típusú baktériumok és más szervezetek létrehozása, amelyek hasznosak lehetnek az ipari folyamatokhoz, például bioüzemanyagok előállításához vagy a környezetszennyezés felszámolásához.
• Megnövekedett munkalehetőségek kutatólaboratóriumok, genetikusok és biotechnológiai szakemberek számára.

Megfontolandó kérdések

• Hogyan szabályozhatják a kormányok a főszerkesztést?
• Mit gondol, hogyan változtathatja meg a főszerkesztés a genetikai betegségek kezelését és diagnosztizálását?