Հիմնական խմբագրում. գեների խմբագրումը մսագործից վերածելով վիրաբույժի

• Հեղինակ:
• Հեղինակ անունը

  Quantumrun Հեռատեսություն
• Թող 10, 2023

Չնայած հեղափոխական, գեների խմբագրումը եղել է անորոշության ոլորտ՝ ԴՆԹ-ի երկու շղթաները կտրելու սխալ հակված համակարգի պատճառով: Prime editing-ը պատրաստվում է փոխել այդ ամենը: Այս մեթոդը օգտագործում է նոր ֆերմենտ, որը կոչվում է հիմնական խմբագիր, որը կարող է հատուկ փոփոխություններ կատարել գենետիկ կոդի մեջ՝ առանց ԴՆԹ-ն կտրելու, ինչը թույլ է տալիս ավելի ճշգրիտ և ավելի քիչ մուտացիաներ:

Հիմնական խմբագրման համատեքստ

Գենային խմբագրումը թույլ է տալիս գիտնականներին ճշգրիտ փոփոխություններ կատարել կենդանի օրգանիզմների գենետիկ կոդի մեջ: Այս տեխնոլոգիան կարող է օգտագործվել տարբեր ծրագրերի համար, այդ թվում՝ գենետիկ հիվանդությունների բուժման, նոր դեղամիջոցների մշակման և բերքատվության բարելավման համար: Այնուամենայնիվ, ներկայիս մեթոդները, ինչպիսին է CRISPR-Cas9-ը, հիմնված են ԴՆԹ-ի երկու շղթաների կտրման վրա, ինչը կարող է առաջացնել սխալներ և չնախատեսված մուտացիաներ: Prime editing-ը նոր մեթոդ է, որի նպատակն է հաղթահարել այս սահմանափակումները: Բացի այդ, այն կարող է կատարել փոփոխությունների ավելի լայն շրջանակ, ներառյալ ԴՆԹ-ի մեծ կտորների տեղադրումը կամ ջնջումը:

2019 թվականին Հարվարդի համալսարանի հետազոտողները՝ քիմիկոս և կենսաբան դոկտոր Դեյվիդ Լյուի գլխավորությամբ, ստեղծեցին հիմնական խմբագրումը, որը խոստանում է լինել այն վիրաբույժը, որն անհրաժեշտ է գեների խմբագրման համար՝ կտրելով միայն մեկ շարանը ըստ պահանջի: Այս տեխնիկայի վաղ տարբերակները սահմանափակումներ ունեին, օրինակ՝ միայն բջիջների որոշակի տեսակներ խմբագրելու հնարավորությունը: 2021 թվականին բարելավված տարբերակը, որը կոչվում է twin prime editing, ներկայացրեց երկու pegRNA (հիմնական խմբագրման ուղեցույց ՌՆԹ-ներ, որոնք ծառայում են որպես կտրող գործիք), որոնք կարող են խմբագրել ավելի ընդարձակ ԴՆԹ-ի հաջորդականությունները (ավելի քան 5,000 բազային զույգ, որոնք ԴՆԹ-ի սանդուղքի աստիճաններն են։ )

Միևնույն ժամանակ, Broad Institute-ի հետազոտողները գտել են հիմնական խմբագրման արդյունավետությունը բարելավելու ուղիներ՝ բացահայտելով բջջային ուղիները, որոնք սահմանափակում են դրա արդյունավետությունը: Հետազոտությունը ցույց է տվել, որ նոր համակարգերը կարող են ավելի արդյունավետ կերպով խմբագրել մուտացիաները, որոնք առաջացնում են Ալցհեյմերի, սրտի հիվանդություն, մանգաղային բջջանյութ, պրիոնային հիվանդություններ և 2-րդ տիպի շաքարախտ՝ ավելի քիչ անցանկալի հետևանքներով:

Խանգարող ազդեցություն

Հիմնական խմբագրումը կարող է շտկել ավելի բարդ մուտացիաները՝ ունենալով ԴՆԹ-ի փոխարինման, տեղադրման և ջնջման ավելի հուսալի մեխանիզմ: Ավելի մեծ գեների վրա աշխատելու տեխնոլոգիայի կարողությունը նույնպես կարևոր քայլ է, քանի որ մուտացիայի տեսակների 14 տոկոսը հանդիպում է այս տեսակի գեներում: Բժիշկ Լյուն և նրա թիմը ընդունում են, որ տեխնոլոգիան դեռ իր վաղ փուլերում է, նույնիսկ ողջ ներուժով: Այնուամենայնիվ, նրանք հետագա ուսումնասիրություններ են անցկացնում, որպեսզի երբևէ տեխնոլոգիան օգտագործեն թերապևտիկ բուժման համար: Առնվազն, նրանք հույս ունեն, որ այլ հետազոտական ​​թիմերը նույնպես կփորձարկեն տեխնոլոգիան և կզարգացնեն իրենց բարելավումները և օգտագործման դեպքերը: 

Հետազոտական ​​խմբերի համագործակցությունը հավանաբար կավելանա, քանի որ այս ոլորտում ավելի շատ փորձեր են անցկացվում: Օրինակ, Բջջային հետազոտությունը ցույց տվեց համագործակցություն Հարվարդի համալսարանի, Փրինսթոնի համալսարանի, Կալիֆորնիայի Սան Ֆրանցիսկոյի համալսարանի, Մասաչուսեթսի տեխնոլոգիական ինստիտուտի և Հովարդ Հյուզի բժշկական ինստիտուտի և այլոց միջև: Ըստ հետազոտողների, տարբեր թիմերի հետ համագործակցության շնորհիվ նրանք կարողացել են հասկանալ հիմնական խմբագրման մեխանիզմը և բարելավել համակարգի որոշ ասպեկտներ: Ավելին, համագործակցությունը հիանալի օրինակ է այն բանի, թե ինչպես կարող է խորը ըմբռնումը առաջնորդել փորձարարական պլանավորումը:

Ծրագրեր հիմնական խմբագրման համար

Հիմնական խմբագրման որոշ հավելվածներ կարող են ներառել.

• Գիտնականներն օգտագործում են տեխնոլոգիան՝ փոխպատվաստման համար առողջ բջիջներ և օրգաններ աճեցնելու համար, բացի ուղղակիորեն մուտացիաները շտկելուց:
• Թերապևտիկ միջոցներից և ուղղումներից անցում դեպի գենային բարելավումներ, ինչպիսիք են հասակը, աչքերի գույնը և մարմնի տեսակը:
• Հիմնական խմբագրումը օգտագործվում է մշակաբույսերի բերքատվությունը և վնասատուների և հիվանդությունների նկատմամբ դիմադրությունը բարելավելու համար: Այն կարող է օգտագործվել նաև մշակաբույսերի նոր տեսակներ ստեղծելու համար, որոնք ավելի հարմար են տարբեր կլիմայական պայմաններին կամ աճող պայմաններին:
• Բակտերիաների և այլ օրգանիզմների նոր տեսակների ստեղծում, որոնք օգտակար են արդյունաբերական գործընթացների համար, ինչպիսիք են կենսավառելիքի արտադրությունը կամ շրջակա միջավայրի աղտոտվածության մաքրումը:
• Աշխատանքային հնարավորությունների ավելացում գիտահետազոտական ​​լաբորատորիաների, գենետիկների և կենսատեխնոլոգիայի մասնագետների համար:

Հարցեր, որոնք պետք է հաշվի առնել

• Ինչպե՞ս կարող են կառավարությունները կարգավորել հիմնական խմբագրումը:
• Ուրիշ ի՞նչ եք կարծում, հիմնական խմբագրումը կարող է փոխել, թե ինչպես են գենետիկ հիվանդությունները բուժվում և ախտորոշվում: