Dopo decenni di intensa ricerca scientifica sullo sviluppo di tecnologie di editing genetico, e dopo diversi insuccessi, negli ultimi anni il settore ha prodotto una serie di storie di successo, dimostrando che le agenzie di regolamentazione sono sempre più propense ad accettare dati su sicurezza, efficacia e durabilità per approvarli. tali terapie. Questi progressi sono culminati in una serie di approvazioni della FDA nel 2023, ciascuna delle quali rappresenta la prima terapia genica per varie malattie rare.