עריכת ראשי: הפיכת עריכת גנים מקצב למנתח

• מְחַבֵּר:
• שם היוצר

  Quantumrun Foresight
• מאי 10, 2023

אף על פי שהיא מהפכנית, עריכת גנים הייתה אזור של אי ודאות בשל המערכת המועדת לטעויות של ניתוק שני גדילי ה-DNA. עריכת פריים עומדת לשנות את כל זה. שיטה זו משתמשת באנזים חדש הנקרא עורך ראשי, שיכול לבצע שינויים ספציפיים בקוד הגנטי מבלי לחתוך את ה-DNA, מה שמאפשר דיוק רב יותר ופחות מוטציות.

הקשר עריכה ראשוני

עריכת גנים מאפשרת למדענים לבצע שינויים מדויקים בקוד הגנטי של אורגניזמים חיים. טכנולוגיה זו יכולה לשמש ליישומים שונים, כולל טיפול במחלות גנטיות, פיתוח תרופות חדשות ושיפור תפוקת היבול. עם זאת, השיטות הנוכחיות, כמו CRISPR-Cas9, מסתמכות על חיתוך שני גדילי ה-DNA, מה שעלול להכניס שגיאות ומוטציות לא מכוונות. עריכת פריים היא שיטה חדשה שמטרתה להתגבר על מגבלות אלו. בנוסף, הוא יכול לבצע מגוון רחב יותר של שינויים, כולל הכנסת או מחיקה של נתחים גדולים של DNA.

בשנת 2019, חוקרים מאוניברסיטת הרווארד, בראשות הכימאי והביולוג ד"ר דיוויד ליו, יצרו עריכה ראשונית, שמבטיחה להיות המנתח שצריכה עריכת גנים על ידי חיתוך גדיל אחד בלבד כנדרש. לגרסאות המוקדמות של טכניקה זו היו מגבלות, כמו היכולת לערוך רק סוגים ספציפיים של תאים. בשנת 2021, גרסה משופרת, הנקראת twin prime editing, הציגה שני pegRNAs (פריים editing guide RNAs, המשמשים ככלי החיתוך) שיכולים לערוך רצפי DNA נרחבים יותר (יותר מ-5,000 זוגות בסיסים, שהם השלבים של סולם ה-DNA ).

בינתיים, חוקרים במכון ברוד מצאו דרכים לשפר את היעילות של עריכת פריים על ידי זיהוי מסלולים סלולריים המגבילים את יעילותה. המחקר הראה שהמערכות החדשות יכולות לערוך בצורה יעילה יותר מוטציות הגורמות לאלצהיימר, מחלות לב, תאי חרמש, מחלות פריון וסוכרת מסוג 2 עם פחות השלכות לא רצויות.

השפעה משבשת

עריכת ראשי יכולה לתקן מוטציות מורכבות יותר על ידי שימוש במנגנון החלפה, הכנסת ומחיקה אמין יותר של DNA. גם היכולת של הטכנולוגיה לבצע על גנים גדולים יותר היא צעד חשוב, שכן 14 אחוזים מסוגי המוטציות נמצאים בסוגי גנים אלו. ד"ר ליו והצוות שלו מכירים בכך שהטכנולוגיה עדיין בשלביה הראשונים, אפילו עם כל הפוטנציאל. ובכל זאת, הם עורכים מחקרים נוספים כדי שיום אחד ישתמשו בטכנולוגיה לטיפול. לכל הפחות, הם מקווים שגם צוותי מחקר אחרים יתנסו בטכנולוגיה ויפתחו את השיפורים שלהם ומקרי שימוש. 

שיתוף הפעולה של קבוצות המחקר יגדל ככל הנראה ככל שייערכו ניסויים נוספים בתחום זה. לדוגמה, מחקר Cell הציג שותפויות בין אוניברסיטת הרווארד, אוניברסיטת פרינסטון, אוניברסיטת קליפורניה סן פרנסיסקו, המכון הטכנולוגי של מסצ'וסטס והמכון הרפואי הווארד יוז, בין היתר. לדברי החוקרים, באמצעות שיתוף פעולה עם צוותים שונים, הם הצליחו להבין את המנגנון של עריכת פריים ולשפר היבטים מסוימים של המערכת. יתרה מכך, השותפות משמשת כהמחשה מצוינת לאופן שבו הבנה עמוקה יכולה להנחות תכנון ניסוי.

יישומים לעריכת פריים

יישומים מסוימים לעריכת פריים עשויים לכלול:

• מדענים משתמשים בטכנולוגיה כדי לגדל תאים ואיברים בריאים להשתלה מלבד תיקון מוטציות ישירות.
• מעבר מטיפול ותיקון לשיפורי גנים כגון גובה, צבע עיניים ומבנה גוף.
• עריכה ראשונית משמשת לשיפור תפוקת היבול ועמידות בפני מזיקים ומחלות. זה יכול לשמש גם ליצירת סוגים חדשים של יבולים המתאימים יותר לאקלים או לתנאי גידול שונים.
• יצירת סוגים חדשים של חיידקים ואורגניזמים אחרים המועילים לתהליכים תעשייתיים, כגון ייצור דלק ביולוגי או ניקוי זיהום סביבתי.
• הגדלת הזדמנויות העבודה עבור מעבדות מחקר, גנטיקאים ואנשי מקצוע בתחום הביוטכנולוגיה.

שאלות שכדאי לקחת בחשבון

• כיצד עשויות ממשלות להסדיר את עריכת הפריים?
• איך עוד לדעתך עריכת פריים יכולה לשנות את אופן הטיפול והאבחון של מחלות גנטיות?