Бастапқы өңдеу: генді өңдеуді қасапшыдан хирургқа айналдыру

Кредит суреті:
Сурет несиесі
iStock

Бастапқы өңдеу: генді өңдеуді қасапшыдан хирургқа айналдыру

Бастапқы өңдеу: генді өңдеуді қасапшыдан хирургқа айналдыру

Тақырып мәтіні
Праймдық өңдеу генді өңдеу процесін оның ең дәл нұсқасына айналдыруға уәде береді.
    • автор:
    • Автордың аты-жөні
      Кванттық болжау
    • Мамыр 10, 2023

    Революциялық болғанымен, генді редакциялау екі ДНҚ тізбегін де кесіп тастаудың қатеге бейім жүйесіне байланысты белгісіздік аймағы болды. Праймдық өңдеу мұның бәрін өзгертуге жақын. Бұл әдіс ДНҚ-ны кеспей-ақ генетикалық кодқа нақты өзгерістер енгізе алатын, дәлірек және аз мутацияға мүмкіндік беретін негізгі редактор деп аталатын жаңа ферментті пайдаланады.

    Бастапқы өңдеу мәтінмәні

    Гендерді өңдеу ғалымдарға тірі ағзалардың генетикалық кодына нақты өзгерістер енгізуге мүмкіндік береді. Бұл технология генетикалық ауруларды емдеу, жаңа дәрі-дәрмектерді жасау және ауылшаруашылық дақылдарының өнімділігін арттыруды қоса алғанда, әртүрлі қосымшалар үшін қолданылуы мүмкін. Дегенмен, CRISPR-Cas9 сияқты қазіргі әдістер қателер мен күтпеген мутацияларды тудыруы мүмкін ДНҚ-ның екі тізбегін де кесуге негізделген. Бастапқы өңдеу – бұл шектеулерді еңсеруге бағытталған жаңа әдіс. Бұған қоса, ол ДНҚ-ның үлкен бөліктерін енгізуді немесе жоюды қоса алғанда, өзгерістердің кең ауқымын жасай алады.

    2019 жылы химик және биолог доктор Дэвид Лю бастаған Гарвард университетінің зерттеушілері қажет болған жағдайда тек бір жіпті кесу арқылы гендік редакциялау қажет хирург болуға уәде беретін прайм-монтажды жасады. Бұл техниканың алғашқы нұсқаларында ұяшықтардың тек белгілі бір түрлерін өңдеу мүмкіндігі сияқты шектеулер болды. 2021 жылы егіз негізгі өңдеу деп аталатын жетілдірілген нұсқасы кеңірек ДНҚ тізбегін (ДНҚ сатысының баспалдақтары болып табылатын 5,000 XNUMX-нан астам негіз жұптары) өңдей алатын екі пегРНҚ (кесуші құрал ретінде қызмет ететін негізгі өңдеу нұсқаулығы РНҚ) енгізді. ).

    Сонымен қатар, Broad Institute зерттеушілері оның тиімділігін шектейтін ұялы жолдарды анықтау арқылы бастапқы өңдеудің тиімділігін арттыру жолдарын тапты. Зерттеу көрсеткендей, жаңа жүйелер Альцгеймер, жүрек ауруын, орақ тәрізді жасушаларды, прион ауруларын және 2 типті қант диабетін тудыратын мутацияларды күтпеген салдары азырақ тиімдірек өңдей алады.

    Деструктивті әсер

    Праймдық өңдеу сенімдірек ДНҚ алмастыру, енгізу және жою механизмі арқылы күрделі мутацияларды түзете алады. Технологияның үлкенірек гендерде әрекет ету мүмкіндігі де маңызды қадам болып табылады, өйткені мутация түрлерінің 14 пайызы гендердің осы түрлерінде кездеседі. Доктор Лю және оның командасы барлық әлеуетке қарамастан технология әлі де бастапқы кезеңдерінде екенін мойындайды. Дегенмен, олар бір күні терапия үшін технологияны пайдалану үшін қосымша зерттеулер жүргізуде. Кем дегенде, олар басқа зерттеу топтары да технологиямен тәжірибе жасап, олардың жақсартулары мен пайдалану жағдайларын әзірлейді деп үміттенеді. 

    Зерттеу тобының ынтымақтастығы осы салада көбірек эксперименттер жүргізілген сайын артуы мүмкін. Мысалы, Cell зерттеуі Гарвард университеті, Принстон университеті, Калифорния Сан-Франциско университеті, Массачусетс технологиялық институты және Ховард Хьюз медициналық институты және т.б. арасындағы серіктестіктерді көрсетті. Зерттеушілердің айтуынша, әртүрлі топтармен бірлесіп жұмыс істеу арқылы олар бастапқы өңдеу механизмін түсініп, жүйенің кейбір аспектілерін жетілдіре алды. Әрі қарай серіктестік тәжірибелік жоспарлауды терең түсінудің қалай басшылыққа алатынын көрсететін тамаша мысал ретінде қызмет етеді.

    Бастапқы өңдеуге арналған қолданбалар

    Бастапқы өңдеуге арналған кейбір қолданбалар мыналарды қамтуы мүмкін:

    • Ғалымдар бұл технологияны мутацияларды тікелей түзетуден басқа трансплантациялау үшін сау жасушалар мен мүшелерді өсіру үшін пайдаланады.
    • Терапевтикадан және түзетуден бой, көздің түсі және дене түрі сияқты гендік жақсартуларға көшу.
    • Бастапқы өңдеу егін өнімділігін және зиянкестер мен ауруларға төзімділігін арттыру үшін қолданылады. Оны әртүрлі климаттық жағдайларға немесе өсіру жағдайларына жақсырақ сәйкес келетін жаңа дақыл түрлерін жасау үшін де пайдалануға болады.
    • Биоотын өндіру немесе қоршаған ортаның ластануын тазарту сияқты өнеркәсіптік процестерге пайдалы бактериялар мен басқа организмдердің жаңа түрлерін жасау.
    • Зерттеу зертханалары, генетиктер және биотехнология мамандары үшін жұмыс мүмкіндіктері артты.

    Қарастырылатын сұрақтар

    • Үкіметтер бастапқы өңдеуді қалай реттей алады?
    • Қалай ойлайсыз, праймер өңдеу генетикалық ауруларды емдеу және диагностикалау әдісін өзгерте алады ма?

    Инсайт сілтемелері

    Бұл түсінік үшін келесі танымал және институционалдық сілтемелерге сілтеме жасалды: