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프라임 편집: 정육점에서 외과 의사로 유전자 편집 변환

프라임 편집은 유전자 편집 프로세스를 지금까지 가장 정확한 버전으로 바꿀 것을 약속합니다.

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퀀텀런 예측
2023 년 5 월 10 일

혁신적이지만 유전자 편집은 오류가 발생하기 쉬운 두 DNA 가닥을 절단하는 시스템으로 인해 불확실성의 영역이었습니다. 프라임 편집은 이 모든 것을 바꿀 것입니다. 이 방법은 DNA를 절단하지 않고 유전자 코드에 특정 변경을 할 수 있는 프라임 편집기라는 새로운 효소를 사용하여 더 정확하고 적은 돌연변이를 가능하게 합니다.

프라임 편집 컨텍스트

유전자 편집을 통해 과학자들은 살아있는 유기체의 유전 코드를 정확하게 변경할 수 있습니다. 이 기술은 유전병 치료, 신약 개발, 작물 수확량 개선 등 다양한 응용 분야에 활용될 수 있다. 그러나 CRISPR-Cas9와 같은 현재 방법은 DNA의 두 가닥을 절단하는 데 의존하므로 오류와 의도하지 않은 돌연변이가 발생할 수 있습니다. 프라임 편집은 이러한 한계를 극복하기 위한 새로운 방법입니다. 또한 많은 양의 DNA를 삽입하거나 삭제하는 등 더 넓은 범위의 변경을 수행할 수 있습니다.

2019년 화학자이자 생물학자인 David Liu 박사가 이끄는 하버드 대학교 연구원들은 필요에 따라 한 가닥만 절단하여 유전자 편집에 필요한 외과의가 될 것을 약속하는 프라임 편집을 만들었습니다. 이 기술의 초기 버전에는 특정 유형의 셀만 편집할 수 있는 것과 같은 제한 사항이 있었습니다. 2021년에는 트윈 프라임 편집이라는 개선된 버전이 더 광범위한 DNA 서열(DNA 사다리의 가로대인 5,000개 이상의 염기쌍)을 편집할 수 있는 두 개의 pegRNA(절단 도구 역할을 하는 프라임 편집 가이드 RNA)를 도입했습니다. ).

한편 Broad Institute의 연구원들은 효과를 제한하는 세포 경로를 식별하여 프라임 편집의 효율성을 개선하는 방법을 찾았습니다. 이 연구는 새로운 시스템이 알츠하이머병, 심장병, 낫적혈구, 프리온병 및 제2형 당뇨병을 유발하는 돌연변이를 보다 효과적으로 편집할 수 있으며 의도하지 않은 결과를 줄일 수 있음을 보여주었습니다.

파괴적 영향

프라임 편집은 보다 신뢰할 수 있는 DNA 치환, 삽입 및 삭제 메커니즘을 가짐으로써 보다 복잡한 돌연변이를 교정할 수 있습니다. 돌연변이 유형의 14%가 이러한 유형의 유전자에서 발견되기 때문에 더 큰 유전자에서 수행할 수 있는 기술의 능력도 중요한 단계입니다. Liu 박사와 그의 팀은 모든 잠재력을 가지고 있음에도 불구하고 기술이 아직 초기 단계에 있음을 인정합니다. 그럼에도 불구하고 그들은 언젠가 이 기술을 치료에 사용하기 위해 추가 연구를 수행하고 있습니다. 적어도 그들은 다른 연구팀도 이 기술을 실험하고 개선 사항과 사용 사례를 개발하기를 바랍니다.

이 분야에서 더 많은 실험이 수행됨에 따라 연구 그룹 협업이 증가할 것입니다. 예를 들어, Cell 연구는 Harvard University, Princeton University, University of California San Francisco, Massachusetts Institute of Technology, Howard Hughes Medical Institute 간의 파트너십을 특징으로 합니다. 연구원들에 따르면 다양한 팀과의 협업을 통해 프라임 편집의 메커니즘을 이해하고 시스템의 특정 측면을 향상시킬 수 있었습니다. 또한 파트너십은 깊은 이해가 어떻게 실험 계획을 안내할 수 있는지에 대한 훌륭한 예시 역할을 합니다.

프라임 편집용 애플리케이션

주요 편집을 위한 일부 응용 프로그램에는 다음이 포함될 수 있습니다.

과학자들은 이 기술을 사용하여 돌연변이를 직접 교정하는 것 외에 이식을 위해 건강한 세포와 장기를 성장시킵니다.
치료 및 교정에서 키, 눈 색깔 및 체형과 같은 유전자 향상으로의 전환.
작물 수확량과 해충 및 질병에 대한 저항성을 개선하는 데 사용되는 주요 편집. 또한 다른 기후나 성장 조건에 더 적합한 새로운 유형의 작물을 만드는 데 사용할 수도 있습니다.
바이오 연료 생산 또는 환경 오염 정화와 같은 산업 공정에 유익한 새로운 유형의 박테리아 및 기타 유기체 생성.
연구실, 유전학자 및 생명공학 전문가를 위한 작업 기회 증가.