Премьер-монтаж: генди редакциялоо касапчыдан хирургга айланууда

• Author:
• Жазуучу аты

  Quantumrun Foresight
• 10 мүмкүн, 2023

Революциялык мүнөздө болсо да, генди редакциялоо эки ДНК тилкесин тең кескен катага жакын тутумунан улам белгисиздик чөйрөсү болуп калды. Баштапкы редакциялоо мунун баарын өзгөртөт. Бул ыкма башкы редактор деп аталган жаңы ферментти колдонот, ал ДНКны кеспестен генетикалык кодго өзгөчө өзгөртүүлөрдү киргизип, көбүрөөк так жана азыраак мутацияга жол ачат.

Баштапкы түзөтүү контексти

Генди редакциялоо илимпоздорго тирүү организмдердин генетикалык кодуна так өзгөртүүлөрдү киргизүүгө мүмкүндүк берет. Бул технология генетикалык ооруларды дарылоодо, жаңы дарыларды иштеп чыгууда жана айыл чарба өсүмдүктөрүнүн түшүмдүүлүгүн жогорулатууда колдонулушу мүмкүн. Бирок, CRISPR-Cas9 сыяктуу учурдагы ыкмалар ДНКнын эки тилкесин тең кесүүгө таянат, бул каталарды жана күтүлбөгөн мутацияларды киргизиши мүмкүн. Prime editing бул чектөөлөрдү жеңүүгө багытталган жаңы ыкма. Кошумчалай кетсек, ал ДНКнын чоң бөлүктөрүн киргизүүнү же жок кылууну кошкондо, кеңири чөйрөнү өзгөртө алат.

2019-жылы химик жана биолог доктор Дэвид Лю жетектеген Гарвард университетинин изилдөөчүлөрү генди редакциялоо талап кылынган бир жипти гана кесүү менен хирург болууга убада кылган прайм редакцияны түзүштү. Бул техниканын алгачкы версияларында чектөөлөр болгон, мисалы, клеткалардын белгилүү бир түрлөрүн гана түзөтө алган. 2021-жылы эгиз прайм редакциясы деп аталган жакшыртылган версиясы кеңири ДНК ырааттуулугун (ДНК тепкичинин тепкичтери болуп саналган 5,000ден ашык базалык жуптар) түзөтө алган эки пегРНКны (кесүүчү курал катары кызмат кылган негизги түзөтүүчү РНКлар) киргизди. ).

Ошол эле учурда, Broad институтунун изилдөөчүлөрү анын натыйжалуулугун чектеген уюлдук жолдорду аныктоо менен прайм редакциялоонун натыйжалуулугун жогорулатуу жолдорун табышкан. Изилдөө көрсөткөндөй, жаңы системалар Альцгеймер, жүрөк оорулары, орок сымал клеткалар, прион оорулары жана 2-типтеги кант диабетин пайда кылган мутацияларды эффективдүү түзөтө алат жана күтүлбөгөн кесепеттери азыраак.

Бузуучу таасир

Праймдык редакциялоо ДНКнын ишенимдүү алмаштыруу, киргизүү жана жок кылуу механизмине ээ болуу менен татаал мутацияларды оңдой алат. Технологиянын чоңураак гендерде иштөө жөндөмү да маанилүү кадам, анткени мутация түрлөрүнүн 14 пайызы гендердин ушул түрлөрүнөн кездешет. Доктор Лю жана анын командасы технологиянын бардык мүмкүнчүлүктөрү болсо дагы, анын алгачкы баскычында экенин моюнга алышат. Ошентсе да, алар качандыр бир күнү терапия үчүн технологияны колдонуу үчүн кошумча изилдөөлөрдү жүргүзүп жатышат. Жок дегенде, алар башка изилдөө топтору да технология менен эксперимент жасап, алардын жакшыртууларын жана колдонуу учурларын иштеп чыгат деп үмүттөнүшөт. 

Изилдөө топторунун кызматташуусу бул жаатта көбүрөөк эксперименттер жүргүзүлүп жаткандыктан көбөйөт. Мисалы, Клетканын изилдөөсүндө Гарвард университети, Принстон университети, Калифорния Сан-Франциско университети, Массачусетс технологиялык институту жана Ховард Хьюз медициналык институту жана башкалардын өнөктөштүгү чагылдырылган. Окумуштуулардын айтымында, ар кандай командалар менен кызматташуу аркылуу алар баштапкы редакциялоо механизмин түшүнүп, системанын айрым аспектилерин өркүндөтө алышкан. Андан ары, өнөктөштүк терең түшүнүү эксперименталдык пландаштырууга кантип жетекчилик кыла аларын сонун мисал катары кызмат кылат.

Баштапкы редакциялоо үчүн колдонмолор

Баштапкы түзөтүү үчүн кээ бир колдонмолор төмөнкүлөрдү камтышы мүмкүн:

• Окумуштуулар мутацияларды түз коррекциялоодон тышкары, трансплантациялоо үчүн дени сак клеткаларды жана органдарды өстүрүү үчүн технологияны колдонушат.
• Терапиядан жана коррекциядан бой, көздүн түсү жана дене тиби сыяктуу генди жакшыртууга өтүү.
• Өсүмдүктөрдүн түшүмдүүлүгүн жана зыянкечтерге жана илдеттерге туруктуулугун жогорулатуу үчүн колдонулуп жатат. Ал ошондой эле ар кандай климаттык шарттарга же өсүп жаткан шарттарга ылайыктуу айыл чарба өсүмдүктөрүнүн жаңы түрлөрүн түзүү үчүн колдонулушу мүмкүн.
• Өнөр жай процесстери үчүн пайдалуу бактериялардын жана башка организмдердин жаңы түрлөрүн түзүү, мисалы, биоотун өндүрүү же айлана-чөйрөнүн булганышын тазалоо.
• Изилдөө лабораториялары, генетиктер жана биотехнология адистери үчүн иштөө мүмкүнчүлүктөрү жогорулады.

Карала турган суроолор

• Өкмөттөр баштапкы редакциялоону кантип жөнгө салышы мүмкүн?
• Сиздин оюңузча, прайм-монтаж генетикалык ооруларды дарылоо жана диагноз коюу ыкмасын дагы кандайча өзгөртө алат?