Pagrindinis redagavimas: genų redagavimo pakeitimas iš mėsininko į chirurgą

• Autorius:
• autoriaus vardas

  Quantumrun Foresight
• Gali 10, 2023

Nors genų redagavimas yra revoliucinis, jis buvo neapibrėžtumo sritis dėl sistemos, kuriai būdingos klaidos, nutraukiant abi DNR grandines. Pagrindinis redagavimas netrukus pakeis visa tai. Šis metodas naudoja naują fermentą, vadinamą pagrindiniu redaktoriumi, kuris gali atlikti specifinius genetinio kodo pakeitimus, nesupjaustydamas DNR, todėl bus galima tiksliau ir mažiau mutacijų.

Pagrindinis redagavimo kontekstas

Genų redagavimas leidžia mokslininkams tiksliai pakeisti gyvų organizmų genetinį kodą. Ši technologija gali būti naudojama įvairiems tikslams, įskaitant genetinių ligų gydymą, naujų vaistų kūrimą ir pasėlių derliaus gerinimą. Tačiau dabartiniai metodai, tokie kaip CRISPR-Cas9, remiasi abiejų DNR grandžių pjovimu, o tai gali sukelti klaidų ir nenumatytų mutacijų. Pagrindinis redagavimas yra naujas metodas, kuriuo siekiama įveikti šiuos apribojimus. Be to, jis gali atlikti platesnį pakeitimų spektrą, įskaitant didelių DNR dalių įterpimą arba ištrynimą.

2019 m. Harvardo universiteto mokslininkai, vadovaujami chemiko ir biologo daktaro Davido Liu, sukūrė pagrindinį redagavimą, kuris žada būti tas chirurgas, kurio reikia genų redagavimui, nupjaunant tik vieną grandinę pagal poreikį. Ankstyvosios šios technikos versijos turėjo apribojimų, pavyzdžiui, galėjo redaguoti tik tam tikrų tipų ląsteles. 2021 m. patobulinta versija, vadinama dvigubu pirminiu redagavimu, pristatė dvi pegRNR (pagrindinio redagavimo vadovo RNR, kurios yra pjovimo įrankis), kurios gali redaguoti platesnes DNR sekas (daugiau nei 5,000 bazinių porų, kurios yra DNR kopėčių pakopos). ).

Tuo tarpu Broad Institute mokslininkai rado būdų, kaip pagerinti pagrindinio redagavimo efektyvumą, nustatydami ląstelių kelius, kurie riboja jo efektyvumą. Tyrimas parodė, kad naujosios sistemos gali veiksmingiau redaguoti mutacijas, sukeliančias Alzheimerio, širdies ligas, pjautuvinių ląstelių, prionų ligas ir 2 tipo diabetą, su mažiau nenumatytų pasekmių.

Trikdantis poveikis

Pirminis redagavimas gali ištaisyti sudėtingesnes mutacijas, turėdamas patikimesnį DNR pakeitimo, įterpimo ir ištrynimo mechanizmą. Technologijos gebėjimas veikti su didesniais genais taip pat yra svarbus žingsnis, nes šių tipų genuose randama 14 procentų mutacijų tipų. Daktaras Liu ir jo komanda pripažįsta, kad technologija vis dar yra ankstyvoje stadijoje, net ir turint visas galimybes. Vis dėlto jie atlieka tolesnius tyrimus, kad kada nors panaudotų technologiją terapijai. Bent jau jie tikisi, kad kitos tyrimų grupės taip pat eksperimentuos su technologija ir plėtos savo patobulinimus bei naudojimo atvejus. 

Tikėtina, kad mokslinių tyrimų grupių bendradarbiavimas padidės, nes šioje srityje bus atliekama daugiau eksperimentų. Pavyzdžiui, „Cell“ tyrime dalyvavo partnerystės tarp Harvardo universiteto, Prinstono universiteto, Kalifornijos universiteto San Francisko, Masačusetso technologijos instituto ir Howardo Hugheso medicinos instituto. Pasak mokslininkų, bendradarbiaudami su įvairiomis komandomis jie sugebėjo suprasti pagrindinio redagavimo mechanizmą ir patobulinti tam tikrus sistemos aspektus. Be to, partnerystė yra puikus pavyzdys, kaip gilus supratimas gali padėti eksperimentiniam planavimui.

Programos pagrindiniam redagavimui

Kai kurios pagrindinio redagavimo programos gali apimti:

• Mokslininkai naudoja technologiją sveikoms ląstelėms ir organams auginti transplantacijai, išskyrus tiesioginį mutacijų koregavimą.
• Perėjimas nuo terapijos ir korekcijos prie genų patobulinimų, tokių kaip ūgis, akių spalva ir kūno tipas.
• Pagrindinis redagavimas naudojamas siekiant pagerinti pasėlių derlių ir atsparumą kenkėjams ir ligoms. Jis taip pat gali būti naudojamas kuriant naujas augalų rūšis, kurios geriau tinka įvairiems klimatams ar auginimo sąlygoms.
• Naujų tipų bakterijų ir kitų organizmų, naudingų pramoniniams procesams, pavyzdžiui, biokuro gamybai ar aplinkos taršos valymui, kūrimas.
• Didesnės darbo galimybės mokslinių tyrimų laboratorijoms, genetikams ir biotechnologijų specialistams.

Klausimai, kuriuos reikia apsvarstyti

• Kaip vyriausybės galėtų reguliuoti pagrindinį redagavimą?
• Kaip dar, jūsų nuomone, pagrindinis redagavimas gali pakeisti genetinių ligų gydymą ir diagnozavimą?