Quantumrun

ATTĒLA KREDĪTS:

iStock

Galvenā rediģēšana: gēnu rediģēšanas pārveidošana no miesnieka par ķirurgu

Galvenā rediģēšana sola pārvērst gēnu rediģēšanas procesu līdz šim precīzākajā versijā.

Autors:
Autors nosaukums
Quantumrun Foresight
10. gada 2023. maijs

Lai gan gēnu rediģēšana ir revolucionāra, tā ir bijusi nenoteiktības joma, jo tajā ir iespējama kļūdu sistēma, kas nogriež abus DNS pavedienus. Galvenā rediģēšana to visu mainīs. Šī metode izmanto jaunu enzīmu, ko sauc par galveno redaktoru, kas var veikt īpašas izmaiņas ģenētiskajā kodā, nesagriežot DNS, nodrošinot lielāku precizitāti un mazāk mutāciju.

Galvenais rediģēšanas konteksts

Gēnu rediģēšana ļauj zinātniekiem veikt precīzas izmaiņas dzīvo organismu ģenētiskajā kodā. Šo tehnoloģiju var izmantot dažādiem lietojumiem, tostarp ģenētisko slimību ārstēšanai, jaunu zāļu izstrādei un ražas uzlabošanai. Tomēr pašreizējās metodes, piemēram, CRISPR-Cas9, balstās uz abu DNS virzienu nogriešanu, kas var radīt kļūdas un neparedzētas mutācijas. Galvenā rediģēšana ir jauna metode, kuras mērķis ir pārvarēt šos ierobežojumus. Turklāt tas var veikt plašāku izmaiņu klāstu, tostarp ievietot vai dzēst lielus DNS gabalus.

2019. gadā Hārvardas Universitātes pētnieki ķīmiķa un biologa doktora Deivida Liu vadībā izveidoja galveno rediģēšanu, kas solās būt ķirurgs, kas nepieciešams gēnu rediģēšanai, pēc vajadzības nogriežot tikai vienu pavedienu. Šīs metodes agrīnajām versijām bija ierobežojumi, piemēram, spēja rediģēt tikai noteikta veida šūnas. 2021. gadā uzlabotā versija, ko sauc par dubulto primāro rediģēšanu, ieviesa divas pegRNS (prime editing guide RNS, kas kalpo kā griešanas rīks), kas var rediģēt plašākas DNS sekvences (vairāk nekā 5,000 bāzes pāru, kas ir DNS kāpņu pakāpieni). ).

Tikmēr Broad Institute pētnieki atrada veidus, kā uzlabot galvenās rediģēšanas efektivitāti, identificējot šūnu ceļus, kas ierobežo tā efektivitāti. Pētījums parādīja, ka jaunās sistēmas var efektīvāk rediģēt mutācijas, kas izraisa Alcheimera slimību, sirds slimības, sirpjveida šūnu, prionu slimības un 2. tipa diabētu ar mazākām nevēlamām sekām.

Traucējoša ietekme

Sākotnējā rediģēšana var labot sarežģītākas mutācijas, izmantojot uzticamāku DNS aizstāšanas, ievietošanas un dzēšanas mehānismu. Tehnoloģijas spēja darboties ar lielākiem gēniem ir arī svarīgs solis, jo 14 procenti mutāciju veidu ir atrodami šādos gēnos. Dr Liu un viņa komanda atzīst, ka tehnoloģija joprojām ir agrīnā stadijā, pat ar visu potenciālu. Tomēr viņi veic turpmākus pētījumus, lai kādreiz izmantotu tehnoloģiju terapijai. Viņi vismaz cer, ka arī citas pētniecības grupas eksperimentēs ar tehnoloģiju un izstrādās savus uzlabojumus un lietošanas gadījumus.

Pētniecības grupu sadarbība, iespējams, palielināsies, jo šajā jomā tiks veikti vairāk eksperimentu. Piemēram, Cell pētījumā cita starpā bija partnerības starp Hārvardas universitāti, Prinstonas universitāti, Kalifornijas Universitāti Sanfrancisko, Masačūsetsas Tehnoloģiju institūtu un Hovarda Hjūza Medicīnas institūtu. Pēc pētnieku domām, sadarbojoties ar dažādām komandām, viņi varēja izprast galvenās rediģēšanas mehānismu un uzlabot noteiktus sistēmas aspektus. Turklāt partnerība kalpo kā lielisks piemērs tam, kā dziļa izpratne var vadīt eksperimentālo plānošanu.

Lietojumprogrammas galvenajai rediģēšanai

Dažas galvenās rediģēšanas lietojumprogrammas var ietvert:

Zinātnieki izmanto tehnoloģiju veselīgu šūnu un orgānu audzēšanai transplantācijai, ne tikai koriģējot mutācijas.
Pāreja no terapijas un korekcijas uz gēnu uzlabojumiem, piemēram, augumu, acu krāsu un ķermeņa tipu.
Galvenā rediģēšana tiek izmantota, lai uzlabotu ražu un izturību pret kaitēkļiem un slimībām. To varētu arī izmantot, lai radītu jaunus kultūraugu veidus, kas ir labāk piemēroti dažādiem klimatiskajiem vai augšanas apstākļiem.
Jaunu veidu baktēriju un citu organismu radīšana, kas ir labvēlīgi rūpnieciskiem procesiem, piemēram, biodegvielas ražošanai vai vides piesārņojuma attīrīšanai.
Palielinātas darba iespējas pētniecības laboratorijām, ģenētiķiem un biotehnoloģijas speciālistiem.