Прво уредување: Трансформирање на уредување на гени од месар во хирург

• автор:
• име на авторот

  Quantumrun Foresight
• Може 10, 2023

Иако е револуционерно, уредувањето на гените е област на несигурност поради системот склон на грешки за отсекување на двете ДНК нишки. Примарното уредување ќе го промени сето тоа. Овој метод користи нов ензим наречен главен уредник, кој може да направи специфични промени во генетскиот код без да ја исече ДНК, овозможувајќи поголема прецизност и помалку мутации.

Примарен контекст за уредување

Уредувањето на гените им овозможува на научниците да направат прецизни промени во генетскиот код на живите организми. Оваа технологија може да се користи за различни апликации, вклучително и лекување на генетски болести, развој на нови лекови и подобрување на приносот на земјоделските култури. Сепак, сегашните методи, како што е CRISPR-Cas9, се потпираат на сечење на двете нишки на ДНК, што може да внесе грешки и ненамерни мутации. Prime editing е нов метод кој има за цел да ги надмине овие ограничувања. Дополнително, може да направи поширок опсег на промени, вклучително и вметнување или бришење на големи делови од ДНК.

Во 2019 година, истражувачите од Универзитетот Харвард, предводени од хемичарот и биолог д-р Дејвид Лиу, создадоа првостепено уредување, кое ветува дека ќе биде хирургот што му е потребен на уредувањето на гените со сечење само една влакно по потреба. Раните верзии на оваа техника имаа ограничувања, како што е можноста за уредување само специфични типови на ќелии. Во 2021 година, подобрената верзија, наречена уредување со двојни прајми, воведе две pegRNA (главни водич за уредување РНК, кои служат како алатка за сечење) кои можат да уредуваат пообемни секвенци на ДНК (повеќе од 5,000 базни парови, кои се скалила на скалата на ДНК ).

Во меѓувреме, истражувачите од Институтот Броуд пронајдоа начини за подобрување на ефикасноста на примарното уредување преку идентификување на клеточните патишта кои ја ограничуваат неговата ефикасност. Студијата покажа дека новите системи можат поефикасно да ги уредуваат мутациите кои предизвикуваат Алцхајмерова болест, срцеви заболувања, српеста клетка, прионски болести и дијабетес тип 2 со помалку несакани последици.

Нарушувачко влијание

Првичното уредување може да коригира посложени мутации со посигурен механизам за замена, вметнување и бришење на ДНК. Способноста на технологијата да работи на поголеми гени е исто така важен чекор, бидејќи 14 проценти од видовите мутации се наоѓаат во овие типови на гени. Д-р Лиу и неговиот тим признаваат дека технологијата е сè уште во раните фази, дури и со сиот потенцијал. Сепак, тие спроведуваат дополнителни студии за еден ден да ја искористат технологијата за терапевтски цели. Во најмала рака, тие се надеваат дека и другите истражувачки тимови ќе експериментираат со технологијата и ќе ги развијат своите подобрувања и случаи на употреба. 

Соработката на истражувачките групи најверојатно ќе се зголеми како што се спроведуваат повеќе експерименти на ова поле. На пример, студијата „Cell“ вклучуваше партнерства меѓу Универзитетот Харвард, Универзитетот Принстон, Универзитетот во Калифорнија во Сан Франциско, Технолошкиот институт во Масачусетс и Медицинскиот институт Хауард Хјуз, меѓу другите. Според истражувачите, преку соработка со различни тимови, тие можеле да го разберат механизмот на примарното уредување и да ги подобрат одредени аспекти на системот. Понатаму, партнерството служи како одлична илустрација за тоа како длабокото разбирање може да го води експерименталното планирање.

Апликации за примарно уредување

Некои апликации за примарно уредување може да вклучуваат:

• Научниците ја користат технологијата за да растат здрави клетки и органи за трансплантација настрана од директно корегирање на мутациите.
• Премин од терапевтски и корекции во генски подобрувања како што се висината, бојата на очите и типот на телото.
• Примарното уредување се користи за подобрување на приносите на културите и отпорноста на штетници и болести. Може да се користи и за создавање нови видови култури кои се подобро прилагодени на различни климатски услови или услови за одгледување.
• Создавање на нови видови бактерии и други организми корисни за индустриски процеси, како што се производство на биогорива или чистење на загадувањето на животната средина.
• Зголемени можности за работа за истражувачки лаборатории, генетичари и професионалци во биотехнологијата.

Прашања што треба да се разгледаат

• Како владите можат да го регулираат примарното уредување?
• Како инаку мислите дека примарното уредување може да го промени начинот на лекување и дијагностицирање на генетските болести?