Po dziesięcioleciach intensywnych badań naukowych nad rozwojem technologii edycji genów i kilku niepowodzeniach, w ostatnich latach dziedzina ta przyniosła wiele sukcesów, co pokazuje, że agencje regulacyjne coraz częściej akceptują do zatwierdzenia dane dotyczące bezpieczeństwa, skuteczności i trwałości. takie terapie. Kulminacją tych postępów była seria zatwierdzeń FDA w 2023 r., z których każde stanowiło pierwszą terapię genową na różne rzadkie choroby.