Podstawowa edycja: transformacja edycji genów od rzeźnika do chirurga

• Autor:
• nazwisko autora

  Foresight Quantumrun
• 10 maja 2023 r.

Edycja genów, choć rewolucyjna, była obszarem niepewności ze względu na podatny na błędy system odcinania obu nici DNA. Edycja Prime ma to wszystko zmienić. Ta metoda wykorzystuje nowy enzym zwany głównym edytorem, który może wprowadzać określone zmiany w kodzie genetycznym bez cięcia DNA, co pozwala na większą precyzję i mniej mutacji.

Główny kontekst edycji

Edycja genów umożliwia naukowcom dokonywanie precyzyjnych zmian w kodzie genetycznym żywych organizmów. Technologia ta może być wykorzystywana do różnych zastosowań, w tym do leczenia chorób genetycznych, opracowywania nowych leków i poprawy plonów. Jednak obecne metody, takie jak CRISPR-Cas9, polegają na cięciu obu nici DNA, co może wprowadzać błędy i niezamierzone mutacje. Pierwsza edycja to nowa metoda, która ma na celu przezwyciężenie tych ograniczeń. Dodatkowo może wprowadzać szerszy zakres zmian, w tym wstawiać lub usuwać duże fragmenty DNA.

W 2019 roku naukowcy z Uniwersytetu Harvarda, kierowani przez chemika i biologa, dr Davida Liu, stworzyli pierwszą edycję, która zapowiada się na chirurga, którego potrzebuje edycja genów, wycinając tylko jedną nić zgodnie z wymaganiami. Wczesne wersje tej techniki miały ograniczenia, takie jak możliwość edytowania tylko określonych typów komórek. W 2021 roku ulepszona wersja, zwana podwójną edycją pierwszą, wprowadziła dwa pegRNA (prime edit guide RNAs, które służą jako narzędzie tnące), które mogą edytować bardziej rozbudowane sekwencje DNA (ponad 5,000 par zasad, które są szczeblami drabiny DNA ).

W międzyczasie naukowcy z Broad Institute znaleźli sposoby na poprawę wydajności pierwszej edycji poprzez identyfikację szlaków komórkowych, które ograniczają jej skuteczność. Badanie wykazało, że nowe systemy mogą skuteczniej redagować mutacje powodujące chorobę Alzheimera, choroby serca, anemię sierpowatą, choroby prionowe i cukrzycę typu 2, przy mniejszej liczbie niezamierzonych konsekwencji.

Zakłócający wpływ

Podstawowa edycja może korygować bardziej złożone mutacje dzięki bardziej niezawodnemu mechanizmowi podstawienia, wstawiania i usuwania DNA. Zdolność technologii do działania na większych genach jest również ważnym krokiem, ponieważ 14 procent typów mutacji występuje w tego typu genach. Dr Liu i jego zespół przyznają, że technologia jest wciąż na wczesnym etapie, nawet z całym potencjałem. Mimo to prowadzą dalsze badania, aby kiedyś wykorzystać tę technologię do celów terapeutycznych. Przynajmniej mają nadzieję, że inne zespoły badawcze również będą eksperymentować z technologią i rozwijać swoje ulepszenia i przypadki użycia. 

Współpraca grup badawczych prawdopodobnie wzrośnie w miarę przeprowadzania większej liczby eksperymentów w tej dziedzinie. Na przykład badanie Cell obejmowało partnerstwa między innymi z Harvard University, Princeton University, University of California San Francisco, Massachusetts Institute of Technology i Howard Hughes Medical Institute. Według naukowców, dzięki współpracy z różnymi zespołami, byli w stanie zrozumieć mechanizm pierwszej edycji i ulepszyć niektóre aspekty systemu. Co więcej, partnerstwo stanowi doskonałą ilustrację tego, jak głębokie zrozumienie może kierować planowaniem eksperymentów.

Aplikacje do pierwszej edycji

Niektóre aplikacje do pierwszej edycji mogą obejmować:

• Naukowcy wykorzystują tę technologię do hodowli zdrowych komórek i narządów do przeszczepów, oprócz bezpośredniego korygowania mutacji.
• Przejście od terapii i korekcji do ulepszeń genów, takich jak wzrost, kolor oczu i typ ciała.
• Pierwsza edycja używana do poprawy plonów i odporności na szkodniki i choroby. Można go również wykorzystać do tworzenia nowych rodzajów upraw, lepiej dostosowanych do różnych klimatów lub warunków wzrostu.
• Tworzenie nowych rodzajów bakterii i innych organizmów korzystnych dla procesów przemysłowych, takich jak produkcja biopaliw czy oczyszczanie środowiska z zanieczyszczeń.
• Zwiększone możliwości pracy dla laboratoriów badawczych, genetyków i specjalistów biotechnologii.

Pytania do rozważenia

• W jaki sposób rządy mogą regulować najlepszą edycję?
• Jak inaczej Twoim zdaniem może zmienić sposób leczenia i diagnozowania chorób genetycznych?