Prime editing: Transformarea editării genelor din măcelar în chirurg

• Autor:
• Numele autorului

  Previziune Quantumrun
• 10 Mai, 2023

Deși a fost revoluționară, editarea genelor a fost o zonă de incertitudine datorită sistemului său predispus la erori de tăiere a ambelor catene de ADN. Editarea primă este pe cale să schimbe toate acestea. Această metodă folosește o nouă enzimă numită editor primar, care poate face modificări specifice codului genetic fără a tăia ADN-ul, permițând mai multă precizie și mai puține mutații.

Context de editare principal

Editarea genelor le permite oamenilor de știință să facă modificări precise ale codului genetic al organismelor vii. Această tehnologie poate fi utilizată pentru diverse aplicații, inclusiv tratarea bolilor genetice, dezvoltarea de noi medicamente și îmbunătățirea recoltelor. Cu toate acestea, metodele actuale, cum ar fi CRISPR-Cas9, se bazează pe tăierea ambelor catene de ADN, ceea ce poate introduce erori și mutații neintenționate. Prime editing este o nouă metodă care urmărește să depășească aceste limitări. În plus, poate face o gamă mai largă de modificări, inclusiv inserarea sau ștergerea unor bucăți mari de ADN.

În 2019, cercetătorii de la Universitatea Harvard, conduși de chimistul și biologul dr. David Liu, au creat prima editare, care promite să fie chirurgul de care are nevoie editarea genelor, tăind doar o singură șuviță, după cum este necesar. Versiunile timpurii ale acestei tehnici aveau limitări, cum ar fi posibilitatea de a edita numai anumite tipuri de celule. În 2021, o versiune îmbunătățită, numită twin prime editing, a introdus două pegRNA-uri (ARN-uri ghid de editare prime, care servesc ca instrument de tăiere) care pot edita secvențe ADN mai extinse (mai mult de 5,000 de perechi de baze, care sunt treptele scării ADN-ului). ).

Între timp, cercetătorii de la Broad Institute au găsit modalități de a îmbunătăți eficiența editării primare prin identificarea căilor celulare care îi limitează eficacitatea. Studiul a arătat că noile sisteme pot edita mai eficient mutațiile care cauzează boala Alzheimer, bolile de inimă, celulele falciforme, bolile prionice și diabetul de tip 2, cu mai puține consecințe nedorite.

Impact perturbator

Editarea primă poate corecta mutații mai complexe, având un mecanism de substituție, inserție și ștergere ADN mai fiabil. Capacitatea tehnologiei de a funcționa pe gene mai mari este, de asemenea, un pas important, deoarece 14% dintre tipurile de mutații se găsesc în aceste tipuri de gene. Dr. Liu și echipa sa recunosc că tehnologia este încă în stadii incipiente, chiar și cu tot potențialul. Totuși, ei efectuează studii suplimentare pentru a utiliza într-o zi tehnologia pentru terapie. Cel puțin, ei speră ca și alte echipe de cercetare să experimenteze cu tehnologia și să le dezvolte îmbunătățirile și cazurile de utilizare. 

Colaborarea grupului de cercetare va crește probabil pe măsură ce se desfășoară mai multe experimente în acest domeniu. De exemplu, studiul Cell a prezentat parteneriate între Universitatea Harvard, Universitatea Princeton, Universitatea din California San Francisco, Institutul de Tehnologie din Massachusetts și Institutul Medical Howard Hughes, printre altele. Potrivit cercetătorilor, prin colaborarea cu diverse echipe, aceștia au reușit să înțeleagă mecanismul de editare primară și să îmbunătățească anumite aspecte ale sistemului. În plus, parteneriatul servește ca o ilustrare excelentă a modului în care o înțelegere profundă poate ghida planificarea experimentală.

Aplicații pentru editare primară

Unele aplicații pentru editare primară pot include:

• Oamenii de știință folosesc tehnologia pentru a crește celule și organe sănătoase pentru transplant, în afară de corectarea directă a mutațiilor.
• O tranziție de la terapie și corecție la îmbunătățiri ale genelor, cum ar fi înălțimea, culoarea ochilor și tipul corpului.
• Editarea primă este folosită pentru a îmbunătăți randamentul culturilor și rezistența la dăunători și boli. De asemenea, ar putea fi folosit pentru a crea noi tipuri de culturi care sunt mai potrivite pentru diferite climate sau condiții de creștere.
• Crearea de noi tipuri de bacterii și alte organisme benefice pentru procesele industriale, cum ar fi producerea de biocombustibili sau curățarea poluării mediului.
• Oportunități de lucru sporite pentru laboratoarele de cercetare, geneticieni și profesioniștii în biotehnologie.

Întrebări de luat în considerare

• Cum ar putea guvernele să reglementeze editarea primară?
• Cum altfel credeți că editarea primară poate schimba modul în care bolile genetice sunt tratate și diagnosticate?