1. Inledning Lysosomala lagringsstörningar (LSD) är en grupp sällsynta sjukdomar som orsakas av mutationer i gener som kodar för lysosomala enzymer, lysosomala membranproteiner eller transportörer, och i några få fall orsakade av andra cellproteiner som är viktiga för lysosomal funktion. Detta utlöser en...