หลังจากหลายทศวรรษของการวิจัยทางวิทยาศาสตร์อย่างเข้มข้นในการพัฒนาเทคโนโลยีการแก้ไขยีน และความล้มเหลวมากกว่าสองสามอย่าง วงการนี้ได้สร้างเรื่องราวความสำเร็จมากมายในช่วงไม่กี่ปีที่ผ่านมา ซึ่งแสดงให้เห็นว่าหน่วยงานกำกับดูแลมีแนวโน้มมากขึ้นที่จะยอมรับข้อมูลด้านความปลอดภัย ประสิทธิภาพ และความคงทนเพื่ออนุมัติ การบำบัดดังกล่าว ความก้าวหน้าเหล่านี้สิ้นสุดลงด้วยการได้รับการอนุมัติจาก FDA หลายต่อหลายครั้งในปี 2023 ซึ่งแต่ละครั้งถือเป็นการบำบัดด้วยยีนครั้งแรกสำหรับโรคหายากต่างๆ