Основне редагування: перетворення генного редагування з м’ясника на хірурга

КРЕДИТ ЗОБРАЖЕННЯ:
Кредит зображення
iStock

Основне редагування: перетворення генного редагування з м’ясника на хірурга

Основне редагування: перетворення генного редагування з м’ясника на хірурга

Текст підзаголовка
Prime editing обіцяє перетворити процес редагування генів у найточнішу версію.
    • Автор:
    • ім'я автора
      Quantumrun Foresight
    • Травень 10, 2023

    Незважаючи на те, що редагування генів було революційним, воно було зоною невизначеності через схильну до помилок систему відсікання обох ланцюгів ДНК. Основне редагування скоро все це змінить. У цьому методі використовується новий фермент, який називається головним редактором, який може вносити певні зміни в генетичний код без розрізання ДНК, що забезпечує більшу точність і менше мутацій.

    Основний контекст редагування

    Редагування генів дозволяє вченим вносити точні зміни в генетичний код живих організмів. Ця технологія може бути використана для різних застосувань, включаючи лікування генетичних захворювань, розробку нових ліків і підвищення врожайності. Однак сучасні методи, такі як CRISPR-Cas9, покладаються на розрізання обох ланцюгів ДНК, що може викликати помилки та ненавмисні мутації. Основне редагування — це новий метод, спрямований на подолання цих обмежень. Крім того, він може вносити ширший діапазон змін, включаючи вставку або видалення великих фрагментів ДНК.

    У 2019 році дослідники Гарвардського університету на чолі з хіміком і біологом доктором Девідом Лю створили Prime editing, який обіцяє стати хірургом, якого потребує редагування генів, відрізаючи лише одну нитку за потреби. Ранні версії цієї техніки мали обмеження, наприклад можливість редагувати лише певні типи комірок. У 2021 році в покращеній версії під назвою twin prime editing були представлені дві pegRNA (основні керівні РНК редагування, які служать інструментом для різання), які можуть редагувати більші послідовності ДНК (понад 5,000 пар основ, які є сходинками сходів ДНК) ).

    Тим часом дослідники з Broad Institute знайшли способи підвищити ефективність основного редагування шляхом виявлення клітинних шляхів, які обмежують його ефективність. Дослідження показало, що нові системи можуть ефективніше редагувати мутації, які викликають хворобу Альцгеймера, серцево-судинну хворобу, серповидно-клітинну хворобу, пріонові захворювання та діабет 2 типу з меншою кількістю небажаних наслідків.

    Руйнівний вплив

    Основне редагування може виправляти більш складні мутації завдяки більш надійному механізму заміни, вставки та видалення ДНК. Здатність технології працювати на великих генах також є важливим кроком, оскільки 14 відсотків типів мутацій виявлено в цих типах генів. Доктор Лю та його команда визнають, що технологія все ще перебуває на ранніх стадіях, навіть з усім потенціалом. Тим не менш, вони проводять подальші дослідження, щоб колись використати цю технологію для терапії. Принаймні вони сподіваються, що інші дослідницькі групи також будуть експериментувати з технологією та розробляти свої вдосконалення та варіанти використання. 

    Співпраця дослідницьких груп, ймовірно, зростатиме, оскільки в цій галузі буде проводитися більше експериментів. Наприклад, у дослідженні Cell було показано партнерство між Гарвардським університетом, Прінстонським університетом, Каліфорнійським університетом у Сан-Франциско, Массачусетським технологічним інститутом та медичним інститутом Говарда Хьюза тощо. За словами дослідників, завдяки співпраці з різними командами вони змогли зрозуміти механізм первинного редагування та покращити певні аспекти системи. Крім того, партнерство служить чудовою ілюстрацією того, як глибоке розуміння може керувати плануванням експерименту.

    Програми для первинного редагування

    Деякі програми для основного редагування можуть включати:

    • Вчені використовують технологію для вирощування здорових клітин і органів для трансплантації, окрім безпосереднього виправлення мутацій.
    • Перехід від терапії та корекції до покращення генів, таких як зріст, колір очей і тип статури.
    • Основне редагування використовується для підвищення врожайності та стійкості до шкідників і хвороб. Його також можна використовувати для створення нових видів культур, які краще підходять для різних кліматичних умов або умов вирощування.
    • Створення нових типів бактерій та інших організмів, корисних для промислових процесів, таких як виробництво біопалива або очищення навколишнього середовища.
    • Збільшення можливостей роботи для дослідницьких лабораторій, генетиків і професіоналів у галузі біотехнологій.

    Питання для розгляду

    • Як уряд може регулювати первинне редагування?
    • Як ще, на вашу думку, первинне редагування може змінити спосіб лікування та діагностики генетичних захворювань?