1. Вступ Лізосомальні розлади накопичення (LSDs) — це група рідкісних захворювань, спричинених мутаціями в генах, які кодують лізосомальні ферменти, білки лізосомальних мембран або транспортери, а в деяких випадках спричинені іншими клітинними білками, важливими для функціонування лізосом. Це викликає...