Chỉnh sửa chính: Chuyển đổi chỉnh sửa gen từ người bán thịt sang bác sĩ phẫu thuật

• tác giả:
• tên tác giả

  Tầm nhìn lượng tử
• 10 Tháng Năm, 2023

Mặc dù mang tính cách mạng, chỉnh sửa gen vẫn là một lĩnh vực không chắc chắn do hệ thống dễ bị lỗi của nó trong việc cắt bỏ cả hai chuỗi DNA. Chỉnh sửa chính sắp thay đổi tất cả điều đó. Phương pháp này sử dụng một loại enzyme mới được gọi là trình chỉnh sửa chính, có thể tạo ra những thay đổi cụ thể đối với mã di truyền mà không cần cắt DNA, cho phép độ chính xác cao hơn và ít đột biến hơn.

Bối cảnh chỉnh sửa chính

Chỉnh sửa gen cho phép các nhà khoa học thực hiện những thay đổi chính xác đối với mã di truyền của các sinh vật sống. Công nghệ này có thể được sử dụng cho nhiều ứng dụng khác nhau, bao gồm điều trị các bệnh di truyền, phát triển các loại thuốc mới và cải thiện năng suất cây trồng. Tuy nhiên, các phương pháp hiện tại, chẳng hạn như CRISPR-Cas9, dựa vào việc cắt cả hai chuỗi DNA, có thể gây ra lỗi và đột biến ngoài ý muốn. Chỉnh sửa chính là một phương pháp mới nhằm khắc phục những hạn chế này. Ngoài ra, nó có thể thực hiện nhiều thay đổi hơn, bao gồm chèn hoặc xóa các đoạn DNA lớn.

Vào năm 2019, các nhà nghiên cứu của Đại học Harvard, dẫn đầu bởi nhà hóa học và sinh vật học Tiến sĩ David Liu, đã tạo ra công cụ chỉnh sửa chính, hứa hẹn sẽ là bác sĩ phẫu thuật chỉnh sửa gen cần bằng cách cắt chỉ một sợi theo yêu cầu. Các phiên bản đầu tiên của kỹ thuật này có những hạn chế, chẳng hạn như chỉ có thể chỉnh sửa các loại ô cụ thể. Vào năm 2021, một phiên bản cải tiến, được gọi là chỉnh sửa nguyên tố kép, đã giới thiệu hai pegRNA (RNA hướng dẫn chỉnh sửa chính, đóng vai trò là công cụ cắt) có thể chỉnh sửa các chuỗi DNA mở rộng hơn (hơn 5,000 cặp cơ sở, là các bậc thang của bậc thang DNA). ).

Trong khi đó, các nhà nghiên cứu tại Viện Broad đã tìm ra cách cải thiện hiệu quả của chỉnh sửa chính bằng cách xác định các con đường di động hạn chế hiệu quả của nó. Nghiên cứu cho thấy các hệ thống mới có thể chỉnh sửa các đột biến gây ra bệnh Alzheimer, bệnh tim, bệnh hồng cầu hình liềm, bệnh prion và bệnh tiểu đường loại 2 một cách hiệu quả hơn với ít hậu quả ngoài ý muốn hơn.

Tác động gián đoạn

Chỉnh sửa chính có thể sửa các đột biến phức tạp hơn bằng cách có cơ chế thay thế, chèn và xóa DNA đáng tin cậy hơn. Khả năng thực hiện trên các gen lớn hơn của công nghệ cũng là một bước tiến quan trọng, vì 14% các loại đột biến được tìm thấy trong các loại gen này. Tiến sĩ Liu và nhóm của ông thừa nhận rằng công nghệ này vẫn đang ở giai đoạn đầu, thậm chí với tất cả tiềm năng. Tuy nhiên, họ vẫn đang tiến hành các nghiên cứu sâu hơn để một ngày nào đó sẽ sử dụng công nghệ này để điều trị. Ít nhất, họ hy vọng các nhóm nghiên cứu khác cũng sẽ thử nghiệm công nghệ và phát triển các cải tiến cũng như trường hợp sử dụng của họ. 

Hợp tác nhóm nghiên cứu có thể sẽ tăng lên khi nhiều thí nghiệm được tiến hành trong lĩnh vực này. Ví dụ, nghiên cứu Tế bào nêu bật quan hệ đối tác giữa Đại học Harvard, Đại học Princeton, Đại học California San Francisco, Viện Công nghệ Massachusetts và Viện Y tế Howard Hughes, cùng các trường khác. Theo các nhà nghiên cứu, thông qua sự hợp tác với nhiều nhóm khác nhau, họ có thể hiểu được cơ chế chỉnh sửa chính và nâng cao một số khía cạnh của hệ thống. Hơn nữa, quan hệ đối tác đóng vai trò là một minh họa tuyệt vời về cách hiểu biết sâu sắc có thể hướng dẫn việc lập kế hoạch thử nghiệm.

Các ứng dụng để chỉnh sửa chính

Một số ứng dụng để chỉnh sửa chính có thể bao gồm:

• Các nhà khoa học sử dụng công nghệ này để phát triển các tế bào và cơ quan khỏe mạnh để cấy ghép ngoài việc điều chỉnh các đột biến một cách trực tiếp.
• Quá trình chuyển đổi từ phương pháp trị liệu và chỉnh sửa thành cải tiến gen chẳng hạn như chiều cao, màu mắt và loại cơ thể.
• Chỉnh sửa chính đang được sử dụng để cải thiện năng suất cây trồng và khả năng chống lại sâu bệnh. Nó cũng có thể được sử dụng để tạo ra các loại cây trồng mới phù hợp hơn với các vùng khí hậu hoặc điều kiện phát triển khác nhau.
• Tạo ra các loại vi khuẩn mới và các sinh vật khác có lợi cho các quy trình công nghiệp, chẳng hạn như sản xuất nhiên liệu sinh học hoặc làm sạch ô nhiễm môi trường.
• Tăng cơ hội làm việc cho các phòng thí nghiệm nghiên cứu, nhà di truyền học và chuyên gia công nghệ sinh học.

Các câu hỏi cần xem xét

• Làm thế nào các chính phủ có thể điều chỉnh chỉnh sửa chính?
• Còn cách nào khác để bạn nghĩ chỉnh sửa chính có thể thay đổi cách điều trị và chẩn đoán các bệnh di truyền?