初级编辑：将基因编辑从屠夫转变为外科医生

• 作者：
• 作者姓名

  量子运行远见
• 2023 年 5 月 10 日

基因编辑虽然具有革命性，但由于其切断两条 DNA 链的系统容易出错，因此一直是一个不确定的领域。 Prime Editing 即将改变这一切。 这种方法使用一种称为主要编辑器的新酶，它可以在不切割 DNA 的情况下对遗传密码进行特定更改，从而提高精确度并减少突变。

主要编辑上下文

基因编辑使科学家能够对生物体的遗传密码进行精确的改变。 该技术可用于多种应用，包括治疗遗传病、开发新药和提高作物产量。 然而，目前的方法，如 CRISPR-Cas9，依赖于切割双链 DNA，这可能会引入错误和意外突变。 Prime 编辑是一种旨在克服这些限制的新方法。 此外，它还可以进行范围更广的更改，包括插入或删除大块 DNA。

2019 年，由化学家和生物学家 David Liu 博士领导的哈佛大学研究人员创建了 prime editing，它有望成为基因编辑所需的外科医生，只需按需切割一条链。 该技术的早期版本存在局限性，例如只能编辑特定类型的细胞。 2021 年，一种称为孪生素数编辑的改进版本引入了两种 pegRNA（素数编辑指导 RNA，用作切割工具），可以编辑更广泛的 DNA 序列（超过 5,000 个碱基对，它们是 DNA 阶梯的梯级） ).

与此同时，Broad Institute 的研究人员找到了通过识别限制其有效性的细胞通路来提高 prime 编辑效率的方法。 该研究表明，新系统可以更有效地编辑导致阿尔茨海默氏症、心脏病、镰状细胞病、朊病毒病和 2 型糖尿病的突变，并减少意外后果。

破坏性影响

Prime 编辑可以通过更可靠的 DNA 替换、插入和删除机制来纠正更复杂的突变。 该技术在较大基因上发挥作用的能力也是重要的一步，因为在这些类型的基因中发现了 14% 的突变类型。 刘博士和他的团队承认该技术仍处于早期阶段，尽管具有所有潜力。 尽管如此，他们仍在进行进一步的研究，以期有朝一日将该技术用于治疗。 至少，他们希望其他研究团队也能试验该技术并开发他们的改进和用例。 

随着在该领域进行更多实验，研究小组的合作可能会增加。 例如，Cell 研究以哈佛大学、普林斯顿大学、加州大学旧金山分校、麻省理工学院和霍华德休斯医学研究所等机构之间的合作为特色。 据研究人员称，通过与各个团队的合作，他们能够理解素数编辑的机制并增强系统的某些方面。 此外，这种伙伴关系很好地说明了深刻理解如何指导实验规划。

主要编辑应用

主要编辑的一些应用程序可能包括：

• 除了直接纠正突变外，科学家们还利用这项技术培养健康的细胞和器官进行移植。
• 从治疗和矫正到基因增强的转变，例如身高、眼睛颜色和体型。
• 主要编辑用于提高作物产量和抗病虫害能力。 它还可用于培育更适合不同气候或生长条件的新型作物。
• 创造对工业过程有益的新型细菌和其他生物体，例如生产生物燃料或清理环境污染。
• 增加研究实验室、遗传学家和生物技术专业人员的工作机会。

需要考虑的问题

• 政府如何监管素数编辑？
• 您认为初始编辑还能如何改变遗传疾病的治疗和诊断方式？