初級編輯：將基因編輯從屠夫轉變為外科醫生

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  量子運行遠見
• 2023 年 5 月 10 日

基因編輯雖然具有革命性，但由於其切斷兩條 DNA 鏈的系統容易出錯，因此一直是一個不確定的領域。 Prime Editing 即將改變這一切。 這種方法使用一種稱為主要編輯器的新酶，它可以在不切割 DNA 的情況下對遺傳密碼進行特定更改，從而提高精確度並減少突變。

主要編輯上下文

基因編輯使科學家能夠對生物體的遺傳密碼進行精確的改變。 該技術可用於多種應用，包括治療遺傳病、開發新藥和提高作物產量。 然而，目前的方法，如 CRISPR-Cas9，依賴於切割雙鏈 DNA，這可能會引入錯誤和意外突變。 Prime 編輯是一種旨在克服這些限制的新方法。 此外，它還可以進行範圍更廣的更改，包括插入或刪除大塊 DNA。

2019 年，由化學家和生物學家 David Liu 博士領導的哈佛大學研究人員創建了 prime editing，它有望成為基因編輯所需的外科醫生，只需按需切割一條鏈。 該技術的早期版本存在局限性，例如只能編輯特定類型的細胞。 2021 年，一種稱為孿生素數編輯的改進版本引入了兩種 pegRNA（素數編輯指導 RNA，用作切割工具），可以編輯更廣泛的 DNA 序列（超過 5,000 個鹼基對，它們是 DNA 階梯的梯級） ).

與此同時，Broad Institute 的研究人員找到了通過識別限制其有效性的細胞通路來提高 prime 編輯效率的方法。 該研究表明，新系統可以更有效地編輯導致阿爾茨海默氏症、心髒病、鐮狀細胞病、朊病毒病和 2 型糖尿病的突變，並減少意外後果。

破壞性影響

Prime 編輯可以通過更可靠的 DNA 替換、插入和刪除機制來糾正更複雜的突變。 該技術在較大基因上發揮作用的能力也是重要的一步，因為在這些類型的基因中發現了 14% 的突變類型。 劉博士和他的團隊承認該技術仍處於早期階段，儘管具有所有潛力。 儘管如此，他們仍在進行進一步的研究，以期有朝一日將該技術用於治療。 至少，他們希望其他研究團隊也能試驗該技術並開發他們的改進和用例。 

隨著在該領域進行更多實驗，研究小組的合作可能會增加。 例如，Cell 研究以哈佛大學、普林斯頓大學、加州大學舊金山分校、麻省理工學院和霍華德休斯醫學研究所等機構之間的合作為特色。 據研究人員稱，通過與各個團隊的合作，他們能夠理解素數編輯的機制並增強系統的某些方面。 此外，這種夥伴關係很好地說明了深刻理解如何指導實驗規劃。

主要編輯應用

主要編輯的一些應用程序可能包括：

• 除了直接糾正突變外，科學家們還利用這項技術培養健康的細胞和器官進行移植。
• 從治療和矯正到基因增強的轉變，例如身高、眼睛顏色和體型。
• 主要編輯用於提高作物產量和抗病蟲害能力。 它還可用於培育更適合不同氣候或生長條件的新型作物。
• 創造對工業過程有益的新型細菌和其他生物體，例如生產生物燃料或清理環境污染。
• 增加研究實驗室、遺傳學家和生物技術專業人員的工作機會。

需要考慮的問題

• 政府如何監管素數編輯？
• 您認為初始編輯還能如何改變遺傳疾病的治療和診斷方式？